反义寡核苷酸精准提高基因表达水平，1亿美元助
CAMP4 Therapeutics今日宣布完成1亿美元的B轮融资，以协助推进公司的调节RNA（regRNA）主要项目，并加速其regRNA驱动平台的扩张。
调节RNA由基因组中不编码蛋白质的区域转录产生，它们通过与基因组中的增强子、启动子等转录调节因子相互作用，控制附近区域编码蛋白基因的表达。
CAMP4的regRNA驱动平台能够在所有细胞种类中，发现与控制蛋白表达基因相关的regRNA图谱，并开发可编程的反义寡核苷酸（ASO）靶向这些regRNA，以协助基因的上调，最终达到治疗疾病的效果。这项疗法适用于治疗一系列可借由增加基因表达水平而达到治疗效果的遗传疾病。
▲regRNA参与调节编码蛋白基因的表达水平（图片来源：CAMP4 Therapeutics公司官网）
CAMP4预计，此平台所开发用于治疗Dravet综合征的主打在研药物会在2023年中时进入临床阶段。Dravet综合征是一种罕见、难治性的癫痫。患者在婴儿时期便会发病，并随着年龄增长而死亡率逐渐上升。预估在每15700人当中就有一位Dravet综合征患者。大部分的患者的钠通道基因SCN1A有突变产生。
此次的融资还会被使用于支持CAMP4开发药物的推进，其中亦包含推进尿素循环障碍项目的药物进入临床阶段，以及持续扩张其RNA驱动药物管线。该公司虽然最初针对中枢神经系统以及肝脏开发治疗药物，但其平台具潜力治疗多种横跨不同组织的遗传性适应症，尤其是那些由于基因单倍剂量不足（haploinsufficiency）导致的疾病。
▲regRNA靶向疗法可以治疗的疾病类型（图片来源： CAMP4 Therapeutics公司官网）
“我们在研究regRNA，以及借由靶向这些分子来精准调节基因表达，达到治疗目的的能力有了长足的进步。”CAMP4的首席执行官Josh Mandel-Brehm先生说道，“对于每一个与疾病相关的基因，我们能够以专有平台来识别相对应的regRNA，并快速地开发反义寡核苷酸来精准地上调这些基因的表达。这对于那些超过1000个由于患者在关键蛋白表达量不足所引起的遗传性疾病，是一个有效率且可重复的治疗方式。在这次B轮融资中所获得的巨大支持，是对于我们这一变革性调节RNA平台技术含有巨大潜力，且对遗传疾病患者能够产生影响的见证。”
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