多种基于RNA的新型药物获批 已有2款新冠mRNA疫苗获批上市

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而使用反义寡核苷酸(ASO)作为疗法的概念在1978年就已经被提出，20年后首款ASO药物Vitravene(fomivirsen)获得美国FDA批准。现今，已有多款ASO药物获得美国FDA批准。

RNA关键研究和开发里程碑

RNA技术为开发罕见或难治疾病的新药提供了一种创新方法。目前，多款在研RNA疗法处于不同的临床前和临床期开发阶段，治疗包括癌症、肝肾疾病、心脏疾病、代谢性疾病、血液疾病、呼吸系统疾病和自身免疫性疾病等多种疾病。

治疗不同疾病的在研管线开发阶段分布

与其他生物分子相比，RNA分子是不稳定的。外源RNA分子引入人体后，细胞中的蛋白表达水平有限，往往会引发体内的免疫反应。这些问题可以通过对RNA分子进行各种优化(包括化学修饰等)来缓解。

通过化学修饰可提高RNA稳定性和靶向特异性

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