嘉因生物吴振华：基因治疗将迎来黄金时代，从

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

　　近年来，基因治疗热度不断攀升，众多药企、资本机构纷纷布局。同时，多款基因治疗药物获批临床。在创新药持续低迷的背景下，基因治疗仍始终保持稳定增长，成为医疗大健康行业难得的亮点之一。

　　本期贝壳Talk“校董直播间”邀请嘉因生物创始人、董事长吴振华和贝壳学社执行校长姜慧霞，共同探讨基因治疗产业格局和未来前景。

　　吴振华博士拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。2019年成立杭州嘉因巴西vs瑞士让球有限公司，致力于创新基因治疗药物的研发和生产，在临床研究、工艺开发、GMP生产注册、商务拓展等工业界环节拥有丰富的经验。

　　嘉因生物成立3年，其研发的一款基因治疗药物（EXG001-307注射液）获批临床，用于治疗1型脊髓型肌萎缩（1型SMA），系国内首创自研针对该疾病的基因治疗药物。目前，该药物已开展临床试验，其早期安全性和有效性也得到了一定的验证。

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　　姜慧霞：我们关注到嘉因生物从2019年成立，至今3年，融资节奏非常快，其中不乏头部资本机构。为什么嘉因生物能持续获得资本关注？在融资方面，吴博有哪些绝招可以分享吗？

　　吴振华：绝招谈不上，最根本的是我们秉持踏踏实实做事的理念。同时，也非常感谢我们的投资人对公司的高度信任和大力支持。

　　嘉因生物获得资本市场支持的根本原因有几个。第一，当然是基因治疗作为全新的生物医疗手段，经历了50年失败和再研究历程以后，终于在临床、商业化方面得到了重大的突破和验证。

　　举个例子，美国的Zolgensma（后简称“Z药”）在2019年获批以后，到今年预计要卖到20亿美金/年的销售额。在商业化上获得了巨大的成功，在临床上也是给患者带来了巨大的帮助。从这个角度上来说，基因治疗作为一个全新的治疗的方式，其黄金时代马上就要到来。未来的5—10年，基因治疗会持续、高速地往前发展。

　　今年至少还有3—4个基因治疗药物在美国获批，未来还有二十几个基因治疗药物已经进入三期临床。所以这个赛道被很多人看好。嘉因生物也是机缘巧合下，在比较合适的时机开始融资的。

　　第二，当然是我们的团队，从临床前到生产，再到BD，拥有非常丰富的工业界经验。我们的团队成员都是在大型基因治疗药物企业工作过15—20年。所以，团队能给到强大的经验和技术支持。其次是我们的团队具有高度专注性。短短3年不到的时间，已经有一项基因治疗药物（EXG001-307注射液）获批临床，今年我们至少还将递交一个IND。从高度执行力来说，也是获得投资人认可的。

　　第三，无论是管线布局，还是技术平台，我们都一直坚持创新。对于基因治疗，我们国家是刚刚起步，也是处于快速发展阶段，但是与国外相比，还是落后了将近10年时间。所以，更要坚持创新，要坚持跟国外的已经做了二三十年的公司保持差异化。这个是我们的理念。

　　姜慧霞：天时、地利、人和。时间的选择非常重要，资本对创新疗法启动的时间点非常关注。当然还有我们的豪华团队、对创新的坚持以及专注和效率，使得研发和管线布局能快速推进。今年6月，嘉因生物有一款治疗SMA的基因治疗药物进入临床。这款药物与传统疗法相比，有哪些优势？同时，与Z药相比，有哪些优势？

　　吴振华：首先，简单介绍一下什么是基因治疗。现在基因治疗很火，但很多人对基因治疗的概念还不清楚，有时候会把它和基因编辑混淆。

　　以SMA为例，如果基因坏掉，那么这个基因所对应的蛋白也会坏掉，导致运动神经细胞死亡，从而影响各个功能：说话、喝水、进食、呼吸等。这些都是靠神经细胞的指令才能进行的。患者的运动能力丧失，甚至最后无法呼吸，那么会危及患者生命。既然基因坏了，那么我们用递送载体将好的基因放回去，就可以把这个病就治好了。这个概念非常简单。

　　目前来说，国外治疗SMA有三种方式：第一种是基因治疗，Z药；第二种是小分子药物；第三种是反义核酸药物。经过临床比较，从疗效上来说，基因治疗药物明显优于另外两种药物。它有很强的疗效性。其次，基金治疗的好处是，一针下去可以长期有效，不像小分子、反义核苷酸药物需要终身用药。有些需要髓鞘类注射的药物，患者更是具有很强的依从性。因此，国外的一些SMA患者在选择用药上，大部分更偏向于基因治疗药物。这是它一个独特的优势。