新基因编辑技术或可治阿尔茨海默病

作者：张馨予

　　由香港科技大学领导的国际研究团队近日成功研发出一种新型全脑基因编辑技术，在小鼠模型中证明可改善阿尔茨海默病的病理症状，有潜力发展成阿尔茨海默病的新型长效治疗手段。

　　基因编辑对治疗家族性阿尔茨海默病这类由遗传基因突变引发的疾病展现出巨大潜力，但基因编辑技术的临床发展和应用还存在一些障碍，如目前仍缺乏有效、高效、非侵入式的运送工具，将基因编辑工具运送到大脑。

　　这一新型基因编辑技术由香港科技大学副校长叶玉如领导的团队研发。它使用新型运送工具，可跨越血脑屏障，通过单次、无创的静脉注射，将优化的基因编辑工具运送到整个大脑，实现高效的全脑基因编辑。研究发现，这一技术能有效破坏阿尔茨海默病转基因小鼠模型中的家族性阿尔茨海默病基因突变，并在全脑范围改善阿尔茨海默病的病理症状。

　　据新华社

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