中国基因治疗企业全景概览

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

　　基因治疗(gene therapy)，寰宇同热：MNC与Biotech争相布局。或许在未来，基因治疗这种新兴技术将带给更多的遗传性疾病、慢性疾病患者福音。

　　朗信巴西vs瑞士让球有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co。，Ltd)是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的全球化企业。公司总部位于上海，公司核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家及专业人士、及生物医药公司高级管理人员。与国内知名医院的临床医学科学家密切合作，公司目前关注在遗传性疾病的基因治疗领域(眼科、罕见病、单基因遗传疾病)，已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。苏州作为中试和生产基地，将进行本领域药物生产，最终推动药物临床应用，造福患者。

　　创始人汪枫桦，主任医师、博士生导师，上海交通大学眼科研究所工程技术中心主任，临床研究评价中心主任，读片中心副主任。美国Allergan国际视网膜青年专家组成员，ARVO国际会员。

　　基因治疗是正在快速发展的颠覆性技术，满足未被满足的临床需求，它将颠覆传统的制药模式和用药概念，实现一次给药且药效持续长久。原基华毅目前已开发多条基因治疗研发管线。该公司由首都医科大学校长，著名学者饶毅教授创立。旗下公司有华毅亮健等。

　　信念医药创立于2016年9月，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司创始人为肖啸教授，他拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验。公司首席执行官为郑静博士。截至目前，信念医药已经获得来自启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投、双湖资本、千骥资本、晨岭资本(CDG)等基金的超1.5亿美元投资。

　　BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX(Factor IX，FIX)基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。据介绍，BBM-H901注射液药物的设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用该公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产，具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。药融云数据()显示，本品已经获准开展临床试验。

　　中因科技

　　北京中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台，致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务。

　　2021年8月13日，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”(ZVS101e注射液)孤儿药资格认定，用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。同时，FDA在其官网进行了相关公示。

　　芳拓生物

　　方拓公司由泓元资本与奥博资本共同发起设立，公司致力于建立具有拓展性的、规模化基因治疗药物研发平台，研发和生产高质量的、患者可负担的rAAV载体基因治疗产品，满足全球患者一针治愈的临床治疗需求。公司产品线覆盖眼科、血液、遗传代谢性疾病、神经肌肉等多个疾病领域。方拓公司汇聚了全球基因治疗领域的顶尖科学家、产业先驱及专家顾问，公司管理团队产业经验丰富，团队已初具规模。

　　纽福斯

　　2021年7月，眼科疾病的基因治疗公司纽福斯宣布，中国首个临床阶段的眼科体内腺相关病毒(AAV)基因治疗药物NR082(研发代码NFS-01)用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON)1/2/3期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。

　　该临床试验(G.O.L.D。)是一项多中心、1/2/3期两阶段临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON)患者中评价NR082基因治疗的安全性、耐受性和有效性。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定，为该产品加速国际化开发奠定了基础。

　　辉大基因