基因治疗CDMO第一股上线，基因治疗又香又难？聊

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

基因治疗CDMO第一股上线，基因治疗又香又难？聊聊关于基因治疗我们想知道的事！

2022-03-23 20:18 来源: 新鲜事r update

原标题：基因治疗CDMO第一股上线，基因治疗又香又难？聊聊关于基因治疗我们想知道的事！

近日，和元生物正式登录科创版，勇当中国基因治疗CDMO第一股！此消息一出，在业内火速引起一阵关于基因治疗的探讨与狂欢。在惊讶于基因治疗广阔市场前景的同时，基因治疗的发展速度也让人眼前一亮，但基因治疗的难关也让业界挠头。基因治疗又香又难？今天聊聊关于基因治疗的那些事。

和元生物：基因治疗立大功

和元生物是一家聚焦基因治疗领域的巴西vs瑞士让球公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。此次和元生物成功登科，背后数据给基因治疗赛道上的企业们带来了相对积极的讯号。三年扭亏为盈，营收翻3倍。据资料显示，2018和2019年度，受业务收入规模较小，CDMO项目主要处于前期工艺开发阶段，较高的技术研发投入等因素的影响，公司处于亏损状态。2020年度，受益于基因治疗CDMO项目的持续交付和新订单的启动推进，业务成熟度显著提高，同时通过剥离艾迪斯，进一步聚焦基因治疗CRO/CDMO主业，公司于2020年度实现扭亏为盈。

表1：和元生物报告期内净利润、扣非后归母净利润，图源上海证券交易所。

基因治疗的业务发展拉动公司整体营业额的增加，强劲的增长势头说明基因治疗领域有望成为又一个潜力股。此外，和元生物凭借基因治疗技术在2020一年内完成4轮融资，受到了正心谷资本、倚锋资本、晨兴创投和腾讯投资等知名机构的青睐，累计募集金额超7亿元。在业务方面，和元生物近年积极开拓了基因治疗CDMO业务，业务对象包括深圳亦诺微、复诺健、康华生物、江苏万戎等基因治疗新药研发企业；CRO客户主要为科研类客户，系和元生物多年从事基因治疗载体研制和基因功能研究服务业务所积累、延伸而来的。盈利的增长、资本的涌入，业务的开拓都进一步奠定了和元生物的先发优势，其基因治疗CDMO市场暂列国内第二。除了和元生物，世界其他CRO公司也敏锐地做出反应，纷纷布局基因治疗领域，其中也不乏巨头的身影，如药明康德收购OXGENE。

基因治疗CDMO和CRO业务与下游基因治疗行业高度联动，CRO企业得以强势入局基因治疗，并频传捷报，很大程度上得益于下游基因治疗行业的发展。 近年来全球新药研发如火如荼，药物市场持续扩容，而基因治疗等新兴疗法在新药研发中贡献了不少份额，成为又一块抢滩之地。

源于概念，精于技术

顾名思义，基因疗法是利用基因进行治疗或预防疾病的技术，广泛用于遗传性疾病、肿瘤、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病的治疗，如CAR-T细胞免疫疗法。随着基因治疗的快速发展，许多曾经医学上束手无策的疾病将有望被根治， 掀起新一波“医学革命”。

20世纪60年代，科学家首次提出利用基因治疗治愈遗传疾病的概念。这一全新的概念性策略已经经历了五十年的风雨沉浮，而21世纪来取得的一系列突破应证了这一概念的进步性，也为基因治疗开启了新的篇章，让基因治疗从一个治疗概念发展为人们心中最复杂的“药物”。

根据载体的给药途径基因治疗又可分为离体和在体基因治疗两种类别，离体基因治疗(Exvivo)是直接取自异体正常细胞或患者自身的病变细胞，体外通过基因导入的方式修饰细胞，将修饰后的细胞体外扩增后回输到病人体内，从而达到治疗疾病的目的；在体基因治疗(Invivo)则是利用非病毒或病毒载体直接将治疗基因递送到患者体内的方式来治疗疾病。两种方法各有优劣，离体离体基因治疗可通过体外筛选的方式获得更多高效转导且无脱靶效应的细胞，且自体细胞的使用不会诱导免疫反应，可实现安全有效的治疗效果。然而，步骤繁琐离体操作容易导致细胞的活力低下等因素让这一方法的应用受到诸多限制；在体基因治疗的操作相对简便，对于一些体外无法培养的细胞来说无疑是最佳的选择。但体内编辑的不确定性导致这一方法无法避免随机整合和脱靶效应的发生，并且一些病毒载体还有可能在体内出现严重的免疫反应，因此合理地优化编辑的方法和改造递送的载体将会大大降低这一方法的风险。临床上常常根据患者个体差异和疾病类型选择基因治疗方法。

基因治疗CDMO第一股上线，基因治疗又香又难？聊

图1：基因治疗原理示意图：在体（左），离体（右）。