表观基因编辑初创获1.25亿美元融资，业内人士：

作者：张馨予

　　几十年来，生物学家手中的基因编辑工具不断迭代更新，从锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应物核酸酶（TALEN）到 CRISPR/Cas9，基因编辑工具正在革新疾病治疗方法。现在，学界大牛与一些知名投资方共同推出了一家表观遗传基因编辑技术公司，这项编辑技术无需改变患者的 DNA 序列即可调控基因表达。

　　美东时间 11 月 17 日，“下一代” 基因编辑新锐 Chroma Medicine Inc（简称 “Chroma”）宣布完成 1.25 亿美元种子 + A 轮融资，并正式走出隐匿模式。Cormorant Asset Management 领投了 A 轮融资，其他参投方还包括 Casdin Capital、Omega Funds 等。

　　官方通稿指出，所筹资金将会用于推进 Chroma 表观遗传编辑平台发展和靶向治疗在研管线。

　　（来源：Chroma 官网）

　　Chroma 由 Atlas Venture、Newpath Partners 以及 Sofinnova Partners 孵化而来，成立于 2021 年。公司的创办基础是基于其多位科学创始人 Luke Gilbert 博士、Keith Joung 博士、David Liu 博士等人在表观遗传编辑技术的积累之上。

　　表观遗传学主要研究 DNA 序列变化以外其他机制引起的基因遗传性变化，通过组蛋白修饰、染色质结构、DNA 和 RNA 甲基化修饰等手段可逆性调控基因表达水平。Chroma 计划模拟细胞的先天基因调控机制，即通过表观遗传编辑工具精确、持久控制基因表达，包括沉默或激活基因，而不会改变或切割 DNA 或者 RNA 片段。

　　Chroma 首席科学官 Vic Myer 博士指出，与其他基因组疗法相比，表观遗传编辑在作用机制上更具有优势。首先，通过模拟细胞现有调节基因表达的机制，它可以在不激活 DNA 修复途径的情况下，完全调控靶点；其次，表观遗传编辑有潜力对其他方式难以靶向的基因组进行修饰。

　　“表观遗传编辑将会是基因组医学的下一个前沿领域，很有可能改变基因相关疾病的治疗方法。”Chroma 的首席执行官 Catherine Stehman-Breen 对表观遗传编辑技术信心满满。

图 | 左为 Catherine Stehman-Breen，右为 Vic Myer（来源：Chroma 官网）

　　“基于表观遗传学层面的编辑技术为相关医学领域提供了新的可用工具，或将在未来发展成为有效的治疗手段。” 复旦大学生物医学研究院高级 PI 于文强教授表示，不过，该技术在进入应用端之前，仍然需要来自疾病方面的基础性研究支持，以及技术方面的验证工作。

　　3 家知名 VC 孵化，学界大牛联合创办

　　利用表观遗传编辑方法调控基因的想法大概可以追溯到 20 世纪 90 年代初。彼时，科学家们还没发现能够准确切割 DNA 双链的工具，不过能够靶向人 DNA 部位的蛋白质已经出现。CRISPR 出现后不久，来自加州大学伯克利分校、哈佛大学的科学家们就找到了在不破坏 DNA 的情况下调控基因表达的方法。

　　多年来，“CRISPR 2.0” 公司 Beam Therapeutics 和 Prime Medicine 的联合创始人 David Liu 博士（刘如谦），Beam Therapeutics 和 Editas Medicine 的联合创始人 Keith Joung 博士一直想成立一家表观基因组编辑公司，将此前在表观遗传基因编辑的研究推向应用。

　　2016 年，意大利学者 Luigi Naldini 和 Angelo Lombardo 在 Cell 上发表了表观遗传编辑靶向内源基因实现基因沉默的工作，这项工作首次报告了表观遗传编辑的作用机制框架。

　　此后，科研人员不断进行改进和优化表观遗传编辑。2021 年 4 月，Jonathan S.Weissman 等基于 CRISPR 系统开发出了一套全新的表观遗传编辑器 CRISPRon 和 CRISPRoff，该系统可以精确调控 DNA 甲基化修饰和基因转录，且不依赖于启动子 CpG 结构，对于绝大多数的基因转录都有调控作用。这项研究也被视为近十年来表观基因组编辑领域的一个里程碑。