谢雨礼:生物医药新技术的发展趋势



“物理学家开始‘杀入’到生物医药的创业浪潮中来”“从0到1的创新相对困难,适合当前中国的企业做创新”“与美国相比,特别是在前沿的、革命性的领域,我们还存在很大的差距”

8月21日,在“深究科学”与浙江大学基础医学创新研究院等单位联合主办的“源创论坛”上,知名药物开发专家、微境生物创始人谢雨礼博士如上表示。

他深入解读小分子、大分子、细胞治疗、基因疗法等不同热门技术,并总结了它们的优缺点以及未来的发展趋势。

当前国内生物医药受到疫情以及大环境的影响处于低谷,但对新技术以及创新的需求,我们从未放缓。哪些新技术未来能引领潮流,生物医药创新有哪些新趋势?本文做了很好的总结。

药物研发说复杂也复杂,说简单也很简单,其实就是两部分:一是理解疾病发生发展背后的生物学机制,二是找到干预这个机制的手段。药物便是其中一个最重要的干预手段。

现代药物发现还是基于靶点,也就是分子生物学主导的药物发现,然而整个生物学的范围非常广,每年都有各种各样新的靶点出现,或者是科学家发现了一些老蛋白的新功能。每年CNS文章会报道许多具有转化价值的生物学研究。

这方面今天我不涉及,我主要想跟大家分享这两年整个生物学领域新的变化趋势,比如从物理学的视角关注生物学。

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从物理学的视角关注生物学,来开发药物

几十年来,我们研究得最多的还是生物大分子的化学反应,或者生物大分子之间的相互作用。很少以物理视角看生物学,但近两年有了一些新变化——随着各种技术的发展,比如说光和图像的技术发展,很多基础研究开始从物理学视角看待生物学。

谢雨礼:生物医药新技术的发展趋势

去年,前默沙东首席科学官(CSO)Roger Perlmutter博士与美国贝尔实验室的一位发明荧光显微镜的诺贝尔奖获得者Eric Betzig教授合作,创立了一家公司Eikon,通过荧光显微镜观察活细胞状态下蛋白的运动轨迹,即细胞内部蛋白的时空变化,以此来观察正常和病理性状态下的蛋白运动轨迹有何不同。

Eikon公司表示,目前他们不着急做药,先观察3-5年,形成大数据后通过人工智能分析蛋白运动轨迹,再从中找出规律,找到一种全新的、与现在制药角度完全不同的方法,进而找到一些革命性的药物。

很显然,这家公司的理念、方法以及所做的相关研究都是非常前沿的,两位创始人的影响力很大,以至于目前他们什么都还没做出来就已经融资超过5亿美元,所以我们可以看到,美国的一些公司正在做一些非常前沿的事情。

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生物相变,一个逐渐火热起来的赛道

值得一提的是,在物理学视角下的生物学研究中,有一个领域发展非常快——生物相变(或相分离/生物凝聚体)。

细胞里面有一个现象——蛋白或者生命分子,会发生一个类似油水分离的现象。早在100多年前,就有人注意到,细胞核里面的核仁就是一个没有细胞膜的小液滴,这就是生物相变现象。后来,研究者又相继在细胞中发现了很多类似的小液滴。

谢雨礼:生物医药新技术的发展趋势

但直到最近,这一现象变得特别热门,随着一些技术的发展,研究者开始重新审视以前生物学中的一些发现。

从生物相变角度来看,不仅几乎所有的基本生命现象都与之有关,疾病的发生发展也与其高度相关,如DNA修复,肿瘤中常见的 KRAS、mTOR信号通路,以及老年痴呆症等,基本上都有生物相变的参与。

生物相变在促进生物学发展的同时,也为医药行业的发展提供了新的契机。生物相变公司起步于欧美,第一家生物相变公司Dewpoint于2019年成立。这两年基于生物相变的公司都融到了几千万美金以上的大额投资,它们的药物都没有上临床试验,还都处于非常早期的状态。

虽然我国生物医药产业近年获得了大跨步的发展,在制新药方面也取得了一些成果,但与美国相比,特别是在前沿的、革命性的领域,还存在很大的差距,就拿这些生物相变公司来说,它们刚成立的时候,我们都不知道它们在干什么,对它们的靶点和制药方式更是一无所知。

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