欧盟批准首个原发性免疫球蛋白肾病药物，云顶

作者：杨超月

　　Calliditas Therapeutics近日宣布欧盟委员会（EC）有条件批准其产品Kinpeygo上市，用于治疗患有原发性免疫球蛋白肾病（IgAN）的成人患者。这些患者的尿蛋白与肌酐比率（UPCR）≥1.5 g/gram，具有疾病快速进展的高风险。此次授权将使Kinpeygo得以于包含27个欧盟国家、冰岛、挪威与列支敦士登在内的欧洲经济区上市。值得一提的是，云顶新耀（Everest Medicines）在2019年与Calliditas达成合作，拥有该药在大中华地区的开发和商业化独家权利。

　　原发性免疫球蛋白肾病是一种罕见、渐进式的肾脏自体免疫疾病，有超过50%的病患可能最终发展至肾脏疾病末期（ESRD）而需要进行透析或肾脏移植。患者体内产生错误的免疫球蛋白A（IgA）积聚在肾脏上，进而造成肾脏的破坏与功能的损失。

　　Kinpeygo的活性物质为皮质类固醇budesonide。皮质类固醇具有广泛抑制免疫系统的作用。此药物被设计于抵达肠道时释放budesonide，减少在此处错误IgA的生产，进而减少最终IgA在肾脏的累积与造成的伤害。Kinpeygo在2016年11月时获得EMA的孤儿药资格。

　　Kinpeygo的批准是基于NeflgArd关键临床3期试验A部分的疗效与安全性数据。NeflgArd是一项正在进行的随机、双盲、安慰剂为对照组的多中心试验，其目的为检验，与安慰剂组相较，每天一次16毫克的Kinpeygo在成人原发性免疫球蛋白肾病患者上的效用。入组患者皆具有经活检证实的原发性免疫球蛋白肾病，肾小球滤过率（eGFR）≥35 mL/min/1.73 m2，具有蛋白尿（定义为每天≥1 g），这些病患均已经接受推荐剂量或最大耐受剂量的肾素血管紧张素系统（RAS）抑制剂治疗。在经9个月治疗后的病患数据分析显示，使用Kinpeygo的患者在蛋白尿指标上，与基线相比呈现31%下降，此数值在安慰剂组只有5%，两者具有统计上显著的差异。

　　“我们很高兴Kinpeygo作为欧洲经济体范围内首个治疗原发性免疫球蛋白肾病的药物获得正式批准。我们期待与欧洲合作伙伴Stada在商业化领域的合作。”Calliditas的首席执行官Renée Aguiar-Lucander女士说道。