对比国内外血友病用药市场，看未来投资机会

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

国内血友病用药市场规模相对较小的原因是什么？

为什么说未来5至10年，长效凝血因子会成为市场主力？

在血友病领域，目前已上市、最具突破性的是哪一种药物？

未上市的产品中，最受期待的药物有哪些？

对于国内血友病治疗药物市场的未来发展，目前可以得出什么判断？

一、全球血友病市场

规模达100亿美元

根据Evaluate Pharma的统计数据，全球血友病药物市场规模约100亿美元，年增长率约7%。其中A型占80%，B型血友病市场份额约为20%。预计到2025年，全球市场年销售额能够突破130亿美元。

反观国内市场，凝血因子类市场并不火爆。年销售额不足10亿人民币，主要来自Hem A治疗药物的销售，在全球销售额中占比不足2%，与中国的人口数和经济地位不成比例。原因包括：

（1）中国存在大量未确诊患者

中国被诊断的血友病患者人数处于全球较低水平。2016年PPTA共统计了108个国家的血友病确诊人数，从发病率来看，中国排名第88，在全球范围内处于较低水平。其中Hem A的诊断率为美国的1/5、Hem B的诊断率为美国的1/14。

（2）企业进行药物开发的经济负担重

血友病发病率低，如果按照常规药物销售，企业很难收回成本。因此，国内企业对于孤儿药研发的热情普遍不高。血友病市场的参与者集中在欧美，主要是由于发达国家对孤儿药开发的扶持政策。海外孤儿药政策主要包括费用减免、资金支持、研发协助、优先审评、市场独占等，极大地激励了药企开发孤儿药的热情。

（3）患者经济负担重

在国外，孤儿药的费用主要以多方共付的形式支付，慈善组织、企业、医保和商业保险都能够以一定的方式参与到支付体系中，打通了孤儿药的支付渠道，极大限度的降低了患者的支付负担。

而在我国，患者的用药费用主要来自自费、医保和企业捐赠，但医保覆盖不足，企业缺乏捐赠动力，导致患者自付比例极高，为患者带来较大经济负担。这就导致国内患者的用药习惯也极为落后。根据WFH的估算，中国采取预防性用药的患者比例极低，18岁以下患者采用预防用药的比例为3%，成年人采用预防性用药的比例仅为1%，人均用量远低于发达国家。

因此，尽管中国是人口大国，但却始终不是血友病药物的主流市场。根据DataMonitor估算，2016年全球100亿美元市场中，美国和欧洲各占40~50亿，日本约占10亿。

二、长效凝血因子

市场最具发展前景

血友病用药目前共发展了四代产品：

第一代产品：血源凝血因子，1969年应用至今。产品主要来自于血浆提取。可以说，第一代产品的问世彻底改变了血友病患者的命运。此前，血友病患者只能通过输血、注射血浆或者注射血浆组分来缓解症状，而凝血因子提取物的问世让患者第一次有了真正意义上的“药物”，并能够通过定期用药过上正常人的生活。但第一代产品也有两大局限：

（1）生产原料不易获取。凝血因子属于血浆提取物，上游的血浆采集量决定了药物产量的天花板；

（2）人源产品存在血源感染的可能性，尽管随着检测技术的发展，通过血液制品获得传染病的概率已经接近为0，但医生和患者在使用中仍可能会有相关担忧。

第一代产品的优势也很明显：对生产企业来说，由于产品的资源属性，准入门槛较高，但工艺壁垒相对重组蛋白更低，能提高血浆的边际收益；此外，在全球大部分国家，第一代凝血因子的价格都显著低于后续产品，对患者和支付方而言更加友好。尽管新产品不断问世，第一代产品却能够长期保持稳定的市场份额。

第二代产品：重组凝血因子，1992年全球第一款产品获批。重组凝血因子产品本身的工艺也经历了几代的发展、更迭。最初产品以白蛋白做稳定剂，之后逐渐以蔗糖等无机物取代白蛋白，彻底避免了人源感染的可能性。