安斯泰来将开发万能细胞供体

作者：杨超月

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他克莫司是安斯泰来的主打免疫抑制剂，多少年来为之带入上百亿的营收，成功驱动这个日本药企“走出去”，成为全球领先跨国药企。

如今，安斯泰来瞄准了一个全新的细胞治疗领域，一个无需细胞配型的万能细胞。

众所周知，异体移植细胞疗法一直存在一个难题－免疫排斥。目前解决免疫排斥的主要方式主要有三种：移植前受体、供体配型和对宿主进行免疫抑制。他克莫司就是免疫抑制的畅销大药。

而移植前受体的成功匹配概率低，供体配型则具有潜在严重副作用。

近日，安斯泰来和美国西雅图的全球细胞公司（Universal Cells Inc.）签订全面合作协议，将开发万能细胞供体，即适用于每个患者的无免疫排斥的用于移植的万能细胞，这种细胞无需细胞配型和免疫抑制。

虽然安斯泰来和全球细胞将共同进行研究，开发计划由安斯泰来全部领导，并将获得全球商业化的权利。根据协议条款，通用细胞将有资格获得高达900万美元的前期付款和研究里程碑。通用细胞还有资格获得高达1.15亿美元的研究资金和进一步的临床开发和监管里程碑付款以及专利费。

万能细胞意义重大，不仅因为再生医疗风起云涌，日益成为一个新兴治疗领域，而且，正在成为主流的基因编辑和腺相关病毒等基因疗法都将获益。

全球细胞主攻细胞治疗的个性化，开发适用于每个患者的干细胞。这个公司有自己的基于腺相关病毒（AAV）的基因编辑技术平台和细胞生产线。目前在研的主要有两个治疗领域。同时，与合作伙伴开发万能供体T细胞和视网膜色素上皮细胞。

(Universal Cells在研产品。来自公司网站）

万能细胞通过操纵人类干细胞中的人白细胞抗原（HLA）表达来解决同种异体排斥问题。

因为这种细胞具有HLA I类和II类蛋白质必须匹配同种异体受体的组织相容性。研究人员通过基因编辑来消除这些多态性HLA蛋白的表达，表达特定的非多态HLA分子，以提供阻止天然杀伤细胞裂解的必需I类信号，并引入自杀基因以增强安全性。

安斯泰来看到了其在的潜力巨大。

“我很高兴与全球细胞进行这一合作，使用他们专有的万能供体细胞技术，基于rAAV（重组腺相关病毒）基因编辑和多能干细胞的细胞工程，这无疑是满足高度医疗未满足的需求，治疗破坏性较大的疾病，开发潜在的创新细胞疗法的重要一步”。安斯泰来再生医疗研究所（AIRM）的总裁兼首席执行官下芳建川（音）表示说。

这个研究所是在安斯泰来收购了细胞公司Ocata后改名而来的。

Universal Cell的技术优势是生产在任何基因组位置含有缺失，插入或点突变的定制干细胞；也能够在体外诱导将编辑过的多功能干细胞（iPs）分化为特定类型的细胞。

而多功能干细胞的发现者，日本学者中山弥伸也因此在2012年获得诺贝尔生理或医学奖。

“安斯泰来对再生医学领域的投入证明了他们将创新科学转化为临床价值的愿景。这项研究合作将利用通用细胞独特的技术。我们期待着与Astellas一起将我们合作开发的细胞疗法带入再生医学市场。”全球细胞首席执行官Claudia Mitchell表示。