探访北京新型研发机构，有原创突破是“全球首

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

近年来，北京市作为科技创新中心，围绕完善科研体制机制、激发人员创新活力、下放科研自主权，出台了《北京市支持建设世界一流新型研发机构实施办法（试行）》，并相继设立了一批高水平新型研发机构。在原始创新和突破关键核心技术、引进和培养高水平人才方面取得了明显进展。

9月8日，新京报记者探访了北京脑科学与类脑研究中心、北京干细胞与再生医学研究院、北京雁栖湖应用数学研究院，了解到在这些新型研发机构中已有一批科研成果涌现，多项原创突破已经产生，其中有突破是“全球首次”。

北京干细胞与再生医学研究院（以下简称“干细胞研究院”）于2020年4月正式挂牌，面向干细胞与再生医学领域的重大前沿科学问题和共性关键技术需求，力争取得原创科研突破，解决人类重大难治性疾病。

干细胞研究院大厅。主办方供图

在干细胞与再生医学研究方面，干细胞研究院取得了多项原创突破。在全球首次实现了哺乳动物完整染色体的可编程连接，为深入认识哺乳动物染色体大规模重构等结构变异，对其生长发育、繁殖演化乃至物种形成等的分子机制奠定了相应的技术平台。首次揭示脑血管内皮细胞调控神经前体细胞命运决定的新机制，帮助更全面的理解大脑发育进程和基本规律，为神经系统疾病诊断提供了理论基础。

在面向人民生命健康方面，干细胞研究院开展干细胞和基因治疗研究项目。

“在前期研究基础上，我们开展了多能干细胞分化的神经细胞治疗帕金森病研究，取得了一些很好的成果。”北京干细胞与再生医学研究院执行院长胡宝洋表示。

据悉，干细胞研究院已完成干细胞治疗老年退行性疾病（脑小血管病和阿尔茨海默病）的临床前安全性和有效性试验。并针对戊二酸血症等单基因遗传病、肌萎缩侧索硬化（渐冻症）等部分难治性罕见病开展基因治疗研究，其中针对戊二酸血症的AAV(adeno-associated virus，腺相关病毒)基因治疗已在吉林大学第一医院开展研究者发起的临床研究。

“戊二酸血症在儿童遗传病里面是比较严重的，我们通过跟医院合作，把科研成果推到临床，首例治疗的患者安全且随访指标有所改善。”胡宝洋介绍。

在现场，生物制造平台的研究员顾奇向记者介绍了以干细胞作为生物墨水的3D打印技术。“我们已经完成了包括血管化肝组织、取向性骨骼肌组织的3D打印，现在还在和医院合作打印软骨。在动物模型上，我们已经移植血管化肝脏组织并进行功能修复。”他表示，像骨骼这样的硬组织打印技术国内外都比较成熟，含复杂细胞类型的软组织打印则比较难，中国的优势之一在于有成熟的干细胞技术体系。

据了解，干细胞研究院已申请发明专利44件，高价值发明专利率达到43%（共19件），其中4件专利已获得授权。基于自主知识产权技术开展的临床研究项目3项，其中1项已启动并进入受试者入组阶段。

干细胞研究院生物制造平台。新京报记者叶红梅摄

于2018年3月正式挂牌成立的北京脑科学与类脑研究中心（以下简称“脑中心”）重点围绕脑认知基本原理解析、认知障碍相关重大疾病、类脑与脑机接口、共性技术平台和资源库建设开展攻关。

脑中心高级研究员赵瑚在现场向记者展现了一种新颖的组织透明化和神经连接图谱成像技术。

这种新型透明化技术可以将一只完整的黑色小鼠转变为完全透明，像琥珀一样包埋在坚硬的树脂内部。结合他们自己设计的样本就位与加工装置和共聚焦显微镜，能对大型生物样本获取均一高分辨率的三维神经投射图谱。高分辨神经投射图谱提供的信息是脑机接口，人工智能技术的关键基石。利用赵瑚实验室开发的新技术，“我们正与上海第九人民医院吴皓院长合作制作一个听觉通路的投射图谱，搞清楚内耳毛细胞是如何感受到不同频率的听觉并传送到耳蜗继而进入大脑被我们理解和听到。”赵瑚说，这能为下一代基于脑机接口的人工听觉技术提供关键的基础信息。