如何实现基因治疗的工艺上下游工艺优化？大咖
8 月 11 日，由北京中关村生命科学园管理委员会指导，昌发展、生命园公司、赛默飞联合主办的 HIBIO. 创新加速营《创新赋能，助力细胞与基因治疗的产业化》CGT 系列讲座四成功举办，本次讲座吸引了中国生物、百济神州、华夏英泰、镁伽、济凡生物、可瑞生物、荷塘生华、中因科技、人类遗传资源样本库、赛赋医药、慧心医谷、北赛泓升、乐普医疗、中科院、百度、中金、海通证券等 600+企业、科研院校和投资机构。嘉宾围绕基因治疗的工艺上下游工艺优化进行主题分享和交流。
眼科基因治疗药物的研发方向
赵新平 博士，中因科技首席科学官 (CSO)
报告概述了眼部疾病基因治疗的现状，在不断增加的金融投资和基因编辑，基因组学，人工智能和机器学习等新技术的快速发展的推动下，基因治疗行业进入了快速增长的阶段。预计行业将有更多的竞争，协作研发工作，并购。
同时，眼部基因治疗研发面临的挑战，并提出了可能的解决方案，包括：以疾病为导向并采用多种方法，增加基因表达载体的效力和安全性，大靶基因基因治疗策略，突变非依赖性基因治疗策略，使用多种疾病模型验证基因治疗的安全性和有效性，密切关注新技术和突破性技术及其在眼部基因治疗中的应用等。
新工艺、新技术在基因治疗产品生产工艺开发中的应用实践
韦厚良 博士，和元生物 工艺开发总监
基因治疗产品种类繁多，覆盖从质粒、腺相关病毒载体、慢病毒载体、腺病毒载体、溶瘤单纯疱疹病毒等，到 T 细胞、NK 细胞等多种细胞治疗产品。种类繁多的产品类型意味着生产工艺的多样性和高度复杂性，为大规模产品生产带来巨大挑战，因而新工艺和新技术不断被开发，用以解决不同基因治疗产品的生产难题。
本次报告，韦厚良博士基于悬浮和贴壁细胞培养两大工艺体系，详细介绍了和元生物自主、全面灵活的 Oversatile 工艺技术体系的特点，分享了该体系下可降解微载体、固定床、灌注培养等新工艺为 AAV、慢病毒、溶瘤病毒大规模生产带来的帮助。
基因治疗载体的工艺开发及优化
张玉蕊 博士，北京荷塘生华医疗科技有限公司 研发副总裁
近年来，基因治疗产业已近高速成长期，病毒载体是当下已被验证最为充分的技术路径。然而其涉及的生产环节众多，实现工艺的规模化和标准化及成本控制是目前产业发展的最大瓶颈。荷塘生华基于 QbD 原理设计优化工艺，提高细胞培养密度及产毒量，有效去除杂质及降低纯化过程中的病毒损失，获取安全性更高、效价更高的基因治疗载体。同时利用高通量、自动化设备，加速工艺优化进程； 贯通产业链核心供应商，快速响应物料供应，降低生产成本。
rAAV 病毒载体的工艺开发策略与应用分享
和赛超 先生，赛默飞生物工艺事业部 应用技术科学家
报告从三个方面进行阐述。一是 HEK 293 细胞培养工艺开发与应用分享，赛默飞 293F 悬浮细胞的来源与驯化过程，赛默飞有 VPC 2.0 RUO 和 CTS 两种级别细胞系供客户进行上游工艺开发和生产。搭配目录培养基 Dynamis，5 种 HEK Media Panel 培养基，Vero production medium 进行细胞系培养基驯化。对于培养工艺赛默飞提供 1、3、7、15L 玻璃罐进行工艺开发，50-5000 Dynadrive 一次性反应器进行工艺生产。二是 AAV 下游纯化工艺，赛默飞提供 POROS™ CaptureSelect™ AAVX、AAV8、AAV9 三种亲和层析填料进行捕获 AAV，HQ50 精纯能够有效去除空壳病毒。一次性层析设备 Dynachrom™可以从研发到生产一站式使用。三是 AAV 关键质量属性和应用案例，对于 AAV 质量检测的平台，包括核酸自动提取仪；HEK293 宿主 DNA 检测试剂盒，E1A 残留检测试剂盒，质粒 DNA 残留检测试剂盒，MycoSEQ 检测试剂盒；荧光定量 PCR 仪器以及分析软件。
构建多元创新生态矩阵，赋能创新
昌发展深耕医药健康产业，围绕生命健康产业链，打造了聚焦基因及细胞治疗等全球精准医疗创新技术的精准医学创新中心及精准医学加速中心；北京首个医疗器械 CMO 平台，助力器械科技创新成果转化，实现对进口器械的国产化替代；聚焦无源植入器械与药品、有源能量高端器械、合成生物技术等领域 M+医&美创新中心；仪器设备和检测服务共享平台、第三方医学检验实验室、一站式创新药 CRO 等多个专业服务平台，连同医药健康行业资深企业，发起具有先进性、行业性、开放性的生态组织 CHAMPION BIO 协调创新联盟，联合知名投资机构、行业协会、专家、媒体打造 HiBio. 创新加速营，为创新赋能。
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