【分子克隆】第十期：腺相关病毒载体（二）

---

---

现阶段研究人员已发现12种人类AAV 血清型（AAV1至AAV12）和 100多种非人类灵长动物AAV血清型。不同AAV血清型具有不同的衣壳蛋白空间结构、序列和组织特异性，因而其识别与结合的细胞表面受体也相应有很大差别，这也导致不同血清型转染的组织类型、细胞类型和感染效率也各不相同。

已批准用于商业用途的：AAV1和AAV2；

临床使用频率最高的：AAV2；AAV8，AAV9，AAVRh10；

AAV8，AAV9：靶向全身的多种肌肉类型；

几乎所有天然AAV衣壳都可以在全身给药后有效地转到肝脏；

人类AAV1至AAV9识别的细胞表面受体

AAV1至AAV9的不同组织亲噬性

怎样实现器官/细胞特异的表达？

1. 局部注射，直接在想表达的地方注射 rAAV ，适合器官水平特异感染，容易操作。

2. 使用组织/器官特异启动子来表达外源基因包装 rAAV， rAAV 即使感染了其他组织也由于特异性启动子而不会在其他组织中表达。

3.Cre-on，Flex，DIO，double floxed :使用 Cre-Loxp 系统，经过两次染色体重组在特定脏器中表达外源基因。

ssAAV & scAAV

目前，研究人员常用的两类AAV分别为single-stranded AAV (ssAAV) and self-complementary AAV (scAAV)。scAAV是基于2个基础被开发的：一个是理论基础：无论scAAV还是rAAV，病毒颗粒中均可包裹二倍体，甚至四倍体的AAV基因组DNA；一个是结构基础：wtAAV ITR序列的特殊性(T型结构)。ssAAV包装基因组正义链和反义链的几率一样。ssAAV在入核、脱衣壳后，需要借助宿主DNA聚合酶或者分子间退火完成双链转化，才能启动基因转录过程，而scAAV中已存在双链，它入核后即可启动基因转录，跨过了双链转化的步骤，从而实现外源基因的快速表达。

ssAAV和scAAV向靶细胞中递送外源基因的过程：

上一篇：达安基因董秘回复：公司主营产品为PCR核酸诊断试剂，公司全资子公司中山生物研发的新型冠状病毒抗原检测试剂盒（胶体金法）目
下一篇：基因编辑技术或将能为不可治愈的线粒体疾病带

---