细胞和基因治疗临床情况汇总
基因治疗，旨在修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。根据治疗方法，基因疗法可分为体内或体外，根据基因导入系统可分为病毒载体和非病毒载体。基因编辑的细胞治疗属于体外基因治疗范畴，将细胞（正常细胞或肿瘤细胞）从患者体内取出，并将靶基因（DNA或RNA）导入体外培养的细胞中，再选择高表达靶基因的细胞进行扩增，最后将其移植回患者达到治疗肿瘤的目的。
体内基因治疗是指通过载体将靶基因直接引入患者的细胞，如溶瘤病毒（oncolytic virus，OVs）具有良好的肿瘤溶解效应、肿瘤选择性和较高的免疫原性，是一种很有前景的体内基因治疗方法。
国内代表企业：信念医药、博雅辑音、纽福斯、武汉滨会生物、亦诺薇等。
细胞治疗，通常指过继细胞疗法（ACT），细胞治疗主要通过免疫细胞来杀伤肿瘤。可按照机制分类为非基因编辑和基因编辑的细胞产品，或根据细胞类型分类为T细胞、NK细胞（自然杀伤细胞）、DC（树突状细胞）、CIK细胞（细胞因子诱导杀伤细胞）、TILs（肿瘤浸润淋巴细胞）和MSC（间充质基质细胞）。
非基因编辑和基因编辑的细胞治疗均在进行广泛的临床研究，同时部分已经获得临床适应症，包括T细胞（CAR-T、TCR-T和gd T细胞以及基因编辑的T细胞）、TILs、DCs和巨噬细胞等。日前开展的多种类型的免疫细胞临床研究在肿瘤治疗中已经体现出显著的疗效，肿瘤免疫治疗成为快速发展的研究领域。
国内代表企业：天科雅生物，艺妙神州、君赛生物等。
免疫细胞治疗产业：免疫细胞治疗的实施主体为三甲医院，下游的产业模式一般有两种：一种为三甲医院自行开展此业务，另一种为三甲医院和企业合作，企业提供技术服务和支持，医院提供临床平台，进而实施治疗行为。企业主要是从事细胞的增殖、制剂研发，并为科研组织和个人提供细胞，从而用于疾病的发病机制研究和新药研发。
国外代表公司：Juno Therapeutics、Kite Pharma、诺华集团、辉瑞公司、罗氏集团等。
国内代表公司：中源协和细胞基因工程股份有限公司、西比曼巴西vs瑞士让球 集团博生吉医药科技（苏州）有限公司、安科巴西vs瑞士让球 股份有限公司、深圳源正细胞医疗技术有限公司等。
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基因治疗，旨在修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。根据治疗方法，基因疗法可分为体内或体外，根据基因导入系统可分为病毒载体和非病毒载体。基因编辑的细胞治疗属于体外基因治疗范畴，将细胞（正常细胞或肿瘤细胞）从患者体内取出，并将靶基因（DNA或RNA）导入体外培养的细胞中，再选择高表达靶基因的细胞进行扩增，最后将其移植回患者达到治疗肿瘤的目的。
体内基因治疗是指通过载体将靶基因直接引入患者的细胞，如溶瘤病毒（oncolytic virus，OVs）具有良好的肿瘤溶解效应、肿瘤选择性和较高的免疫原性，是一种很有前景的体内基因治疗方法。
国内代表企业：信念医药、博雅辑音、纽福斯、武汉滨会生物、亦诺薇等。
细胞治疗，通常指过继细胞疗法（ACT），细胞治疗主要通过免疫细胞来杀伤肿瘤。可按照机制分类为非基因编辑和基因编辑的细胞产品，或根据细胞类型分类为T细胞、NK细胞（自然杀伤细胞）、DC（树突状细胞）、CIK细胞（细胞因子诱导杀伤细胞）、TILs（肿瘤浸润淋巴细胞）和MSC（间充质基质细胞）。
非基因编辑和基因编辑的细胞治疗均在进行广泛的临床研究，同时部分已经获得临床适应症，包括T细胞（CAR-T、TCR-T和gd T细胞以及基因编辑的T细胞）、TILs、DCs和巨噬细胞等。日前开展的多种类型的免疫细胞临床研究在肿瘤治疗中已经体现出显著的疗效，肿瘤免疫治疗成为快速发展的研究领域。
国内代表企业：天科雅生物，艺妙神州、君赛生物等。
免疫细胞治疗产业：免疫细胞治疗的实施主体为三甲医院，下游的产业模式一般有两种：一种为三甲医院自行开展此业务，另一种为三甲医院和企业合作，企业提供技术服务和支持，医院提供临床平台，进而实施治疗行为。企业主要是从事细胞的增殖、制剂研发，并为科研组织和个人提供细胞，从而用于疾病的发病机制研究和新药研发。
国外代表公司：Juno Therapeutics、Kite Pharma、诺华集团、辉瑞公司、罗氏集团等。
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