Dynacure：获5000万欧元C轮融资，专注孤儿病领域，挑战中央核性肌病（CNM）【海外案例】

作者：杨超月

　　近日，动脉网获悉，法国药物开发公司Dynacure完成了5000万欧元的C轮融资。本轮融资由Perceptive Advisors牵头，包括新投资者Bpifrance Large Venture和Tekla Capital Management，以及现有投资者Andera Partners、Kurma Partners和Pontifax等的参与。

　　此轮融资资金将用以支持其正在进行的DYN101计划——在中央核性肌病患者中的1/2期Unite-CNM研究。

　　Dynacure 既往融资历史

　　近年来，随着各国陆续推出孤儿病相关药物研发的新优惠政策以惠及孤儿病患者，孤儿病药物研发的良好前景吸引了一大批老牌制药企业和新创药物开发公司进行孤儿病药物的研究。Dynacure就是众多新创企业之一。

　　专注于孤儿病药物领域

　　Dynacure成立于2016年，是法国IGBMC（遗传、分子和细胞生物学研究所）的衍生公司。其总部位于法国的斯特拉斯堡，在美国宾夕法尼亚州费城设有公司的办事处。Dynacure是一家临床阶段的药物开发公司，致力于改善孤儿病（Orphan Disease）患者的生活。

　　“孤儿病”即罕见病，是一类发病率极低的疾病。孤儿病的用药又称为孤儿药（Orphan Drug）。虽然世界各国根据国情对孤儿病的认定标准存在一定差异，但普遍共识为成人患病率低于五十万分之一、新生儿中发病率低于万分之一的疾病。基于该定义估算，全球范围内，罕见病患者总数已达到3亿人。中国罕见病患病人数约2000万，且每年新增患者超过20万。

　　Dynacure公司团队利用其在孤儿病药物研发方面的优势来建立新药开发渠道。2017年，Dynacure与专注研究RNA靶向药物领域多年的美国制药公司Ionis Pharmaceuticals合作，共同开发项目计划DYN101。

　　Stephane van Rooijen是Dynacure的首席执行官，他在欧洲和北美组织的生命科学领域拥有丰富的经验。Stephane曾在鲁汶大学学习医学，获得医学博士学位，又在鹿特丹伊拉斯姆斯大学和华盛顿特区乔治敦大学进行工商管理专业的学习，获得了MBA学位。

Dynacure：获5000万欧元C轮融资，专注孤儿病领域，挑战中央核性肌病（CNM）【海外案例】

　　Dynacure CEO：Stephane van Rooijen

　　图片来源：Dynacure官网

　　Stephane最初在Arthur D. Little的战略顾问团队开始了他的职业生涯。他加入Genzyme Corporation从事业务发展和金融方面的工作后，成为了欧洲心血管业务部门总负责人。在那里，他管理跨职能业务部门团队和早、后期投资组合，推出新产品并管理损益表。

　　2012年，Stephane加入Viropharma，负责领导该公司的主要商业计划Cinryze（用于遗传性血管水肿的孤儿药）。2014年，他又作为Confo Therapeutics（VIB-VUB衍生公司）的创始人兼首席执行官，成立公司、筹集资金、招募团队，领导了公司的业务扩展以建立药物开发计划的投资组合。

　　主打项目DYN101用于攻克中央核性肌小管肌病（CNM）

　　作为一家专注于孤儿病药物领域的药物开发公司，Dynacure在其主打药物开发项目DYN101中，将重点放在了中央核性肌病（Centronuclear and myotubular myopathies, 简称CNM）上。

　　中央核性肌病（CNM）基于肌肉活检的异常发现——受累肌纤维核位于中央而得名。该病由MTM1、DNM2和BIN1等多种基因突变所驱动。Dynacure公司的研究人员发现，DNM2的升高与该病的直接病因相关。CNM有多种遗传形式，包括X染色体隐性遗传（XLCNM/肌小管肌病）、常染色体显性遗传（ADCNM）和常染色体隐性遗传（ARCNM），并都与预后不良有关。

　　中央核性肌病（CNM）是从出生起就会影响患者骨骼肌生长的罕见且威胁生命的遗传性疾病。其影响程度有重有轻，症状从出生持续到成年后期。这种疾病会严重影响患者的生活与工作：患者呼吸肌无力需要靠通气辅助；腿部肌无力会影响其行走，随着病情的加重会需要使用轮椅；食道肌无力导致吞咽困难，需要依赖胃管以确保患者获得所需能量等。这些患者急需有效的治疗来缓解疾病，提高生活质量。

　　DYN101是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在调节动力蛋白2（DNM2）的表达以治疗CNM。该项目与美国制药公司Ionis Pharmaceuticals进行合作，使用Ionis的创新反义平台共同开发。

　　Dynacure开发的先导化合物使用反义分子靶向Dynamin-2基因。当细胞想发送RNA信息以构建蛋白质时，反义分子与RNA结合，阻断指定的碱基对，也就在一定程度上阻断了相关蛋白质的表达，最终改变产生的蛋白质或显著降低产生的蛋白质量。

　　临床前研究表明，DYN101具有在CNM中改变疾病的潜力，在治疗XLCNM和ADCNM的动物模型方面具有显著的临床前功效，在改善小鼠全身力量和生存期方面呈明显的剂量依赖性。

　　首席执行官Stephane van Rooijen在2018年对《端点新闻》（Endpoints News）表示：“我们的动物数据表明Dyn101能够阻止疾病进展和逆转疾病。”