659三联疗法治疗囊性纤维化的3期研究
全球性3期研究将招募360名携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者
研究旨在基于4周的主要疗效终点和12周的安全数据来支持在美国提交的一项新药申请。
Vertex制药公司（Vertex Pharmaceuticals Incorporated）近日宣布：即将启动首个VX-659、Tezacaftor和Ivacaftor作为研究性三联疗法，治疗携带一个F508del突变和一个最小功能突变的囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患者的3期临床试验。
该研究将招募360名患者，研究的主要终点是治疗第四周的一秒用力呼气容积预测百分比（percent predicted forced expiratory volume in one second，ppFEV1）与基线相比的平均绝对变化。
该研究旨在以4周的主要疗效终点和12周治疗的安全数据来支持在美国提交的一项新药申请（New Drug Application，NDA）。
“我们的目标是尽可能快地将最好的三联疗法带给患者，此次VX-659联合Tezacaftor及Ivacaftor的首个3期研究是迈向该目标的显著一步，”Vertex公司执行副总裁兼首席医疗官Jeffrey Chodakewitz博士说，“很高兴开始这项研究，我们期待与囊性纤维化患者群体密切合作，共同推进我们另外两种三联疗法通过3期开发。”
“目前存在一个明显未满足的医疗需要，即治疗携带一个F508del突变和一个最小功能突变的囊性纤维化患者的潜在病因。患者们急切等待着新的治疗选择，”阿拉巴马伯明翰大学Gregory Fleming James囊性纤维化研究中心主任、Vertex联合用药研究指导委员会共同主席Steven M. Rowe博士（公共卫生学硕士）说，“VX-659、 tezacaftor和ivacaftor三联疗法的2期数据显示，携带最小功能突变的囊性纤维化患者在多个测量中表现出令人印象深刻的改善，我很高兴这项3期研究旨在促进VX-659用药方案的快速发展。”
| 关于该3期研究
这项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究将评估VX-659联合tezacaftor和ivacaftor的治疗效果，并与安慰剂组进行对比。将招募大约360名12岁及以上携带一个F508del突变和一个最小功能突变的囊性纤维化患者。研究的主要疗效终点是三联组与安慰剂组比较在治疗第四周ppFEV1从基线的平均绝对变化。
该研究旨在基于4周的主要疗效分析和12周治疗的安全数据来支持向美国食品与药物管理局（FDA）提交的一项新药申请。研究将评估VX-659联合tezacaftor和ivacaftor治疗共24周的效果，以产生额外的安全数据和关键的次要终点数据，包括肺部恶化的数量、身体质量指数的变化、汗液中氯化物的变化以及患者报告的结果变化等，其中患者报告结果由囊性纤维化调查表-修订（CFQ-R）的呼吸部分进行评估。这项24周研究的数据不是完成新药申请提交所必需的。这项研究的数据还将用于支持在欧洲和其他地区的计划性监管提交。
该研究将评估一个固定剂量组合的疗效：早晨使用VX-659（240 毫克）、tezacaftor（100 毫克）和ivacaftor（150 毫克），晚上使用 ivacaftor（150 毫克）。此外将开展一项非盲扩展研究，所有符合条件的患者（包括接受安慰剂治疗的患者）将额外接受96周的三联用药治疗。
Vertex公司计划在2018年启动多个额外的 VX-659 和 VX-445 三联疗法3期研究，目前正在就研究设计进行监管讨论。
| 关于囊性纤维化（CF）
囊性纤维化是一种罕见而缩短患者寿命的遗传病，在北美、欧洲和澳洲约有75000名患者。
囊性纤维化是由CFTR基因突变导致 CFTR 蛋白缺陷或缺失而引起的。儿童必须从父母双方各继承一个有缺陷的CFTR基因才会患上囊性纤维化。CFTR基因中目前已知的突变大约有2000种，其中一些可以由基因测试或基因分型测试确定的突变，会通过在细胞表面产生不工作的或过少的CFTR蛋白质而导致囊性纤维化。CFTR蛋白质功能缺陷或缺乏会导致许多器官细胞中盐和水的流动障碍。在肺部会造成浓稠黏液异常堆积，导致许多患者慢性肺部感染和进行性肺损伤并最终死亡。患者的平均死亡年龄为25~29岁。
| 关于Vertex公司
Vertex是一家全球生物技术公司，致力于科学创新，为罹患严重和危及生命疾病的患者创造革命性药物。除了囊性纤维化临床开发项目外，Vertex还有十几项正在进行的研究项目，关注于其它严重疾病的潜在机制。
Vertex于1989年成立于马萨诸塞州坎布里奇，目前总部位于波士顿的创新区。在美国、欧洲、加拿大和澳大利亚拥有研发基地和商业办公室。Vertex一直被公认为业界最好的工作场所之一，连续8年在《科学》杂志生命科学排名中被命名为顶级雇主。
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翻译/崔璨
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