FDA给予21个罕见病研发研究经费(全文翻译)

作者：杨超月

▌翻译/吴正伟

FDA(美国食品药品管理局)近日宣布，给予21项新的临床试验颁发了研究经费，总额在接下来四年超过2300万美元，以此来推动用于罕见病患者的产品研发。来自学术界和企业界的项目负责人领取了这些新的经费，他们的研究项目遍及国内外的临床试点。

“通过我们临床研究经费项目，我们很自豪我们30年的促进和鼓励罕见病安全有效疗法发展的记录”，特殊医疗项目办公室下属的食药局孤儿药产品发展办公室的负责人GayatriR.Rao, M.D., J.D.说，“今年授予的经费将用于赞助21种亟需研究的罕见病，其中很多病目前几乎没有治疗办法。”

食药局通过孤儿药产品临床研究经费项目授予了这些经费，以鼓励用于罕见病的的药物、生物制剂、医疗器械和医疗食品的临床开发。这些经费是用于评价产品安全性及有效性的临床研究，这些临床研究能使这些产品获得食药局批准，或对这些产品获得批准有根本贡献。

该经费通过孤儿药产品临床研究经费项目来鼓励用于罕见病的药物、生物药、医疗器械和医疗食品的临床开发。

自从1983年创办以来，该项目已经资助590个新的临床研究达3.7亿美元以上，使得55个以上的产品获批上市。

仅在2015年，就有五项获此经费项目赞助的研究使产品获得了批准，其中包括对神经母细胞瘤、淋巴管肌瘤病、甲状旁腺功能低下和低磷酸酯酶症的亟需疗法。

和副总统Joe Biden 的加快癌症研究全国癌症登月计划的要旨相呼应，新经费赞助的24%用于招募癌症病人的研究，这些研究的40%针对灾难性的脑部肿瘤，其中有一项是针对征募有复发或进行性恶性脑瘤的孩子的研究。

今年奖励经费的43%赞助招募儿科患者（小到新生儿）的研究。其中有两项集中于移植及其相关问题的研究。

此外，有一项受资助的项目是医疗器械的研究，它研发一种可完全移植的在脊髓受损患者身上用于抓持、伸手及躯干功能的神经假体，这种假体有可能让这些患者能更独立地使用他们的手、臂及躯干。

这个财政年共收到68个项目审请，其中21个通过审批，批准率31%。

2016财年通过审批的药物/生物制剂所治疗的疾病名录及项目费如下：

疾病　　费用　　(美元)
1 肌萎缩性侧索硬化（ALS）　　1年　　24.3万
2 抗中性粒细胞胞浆抗体相关性小血管炎　　1年　　50万
3 预防绝经后妇女骨质疏松症骨流失　　4年　　约160万
4 胶质母细胞瘤　　4年　　200万
5 真菌病瘙痒症　　4年　　约200万
6 囊性纤维化　　3年　　75万
7 多发性骨髓瘤　　4年　　约170万
8 肺鸟结核分枝杆菌病　　4年　　约180万
9 先天性肌营养不良　　1年　　24.6万
10 大疱性表皮松解　　1年　　50万
11 预防移植物抗宿主病　　1年　　9.9万
12 神经母细胞瘤　　3年　　75万
13 多耐药HIV感染　　1年　　50万
14 儿童脑瘤　　3年　　75万
15 肝细胞癌　　3年　　75万
16 丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症　　4年　　200万
17 急性塑性支气管炎　　4年　　200万
18 早产儿肺支气管发育不良　　4年　　约140万
19 多系统萎缩　　4年　　160万
20 腺病毒疾病　　3年　　75万
21 颈椎脊髓损伤（医疗器械类）　　4年　　约200万

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校审/曹文东、夏蓓

本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。

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