新锐！本导基因完成6000万元A轮融资，开发具原创

作者：杨超月

　　▎药明康德内容团队报道

　　近日业内传来消息，一家具有原创性递送技术的基因疗法开发公司——上海本导基因技术有限公司（下称本导基因）完成A轮6000万元融资，由华控基金领投，恩然创投、隆门资本、ETP基金、英诺天使基金等多家机构跟投。本轮的融资资金将用于多个产品临床前与临床开发、实验室与团队建设等。

　　根据本导基因官网信息，该公司成立于2018年，专注于体内基因编辑和体外转基因治疗疗法开发，创始人团队包括基因治疗领域科学家、以及具有全球性药企背景的工业界专家和具临床前药物评价经验的安评毒理专家。公开信息显示，本导基因于2019年6月获得了赛赋医药战略投资，并于2020年3月获得凯旋创投pre－A轮数千万元投资，用于其核心技术平台基因编辑-BDmRNA平台与基因添加-BDlenti平台相关临床管线的推进。

　　大家知道，基因治疗以其“一针治愈”的独特优势，成为继化学药、抗体药物之后第三大革命性疗法，并于近几年取得一系列重大进展。据悉，过去全球经过临床验证的基因治疗递送技术主要有腺相关病毒、慢病毒载体、纳米复合材料等。但理想的基因编辑递送工具需要兼具瞬时和高效的特点，以确保治疗的安全性和有效性。递送技术依然是药物开发的一大挑战。诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授2020年1月发表在《自然》杂志（Nature）的文章也指出了这一点。文章指出，递送可能仍然是基因编辑体细胞治疗的最大瓶颈。

　　而本导基因的技术平台开发正是针对这一挑战。据悉，该公司成立以来，已经成功开发经过人体临床验证的基因治疗递送平台——VLP－mRNA（类病毒体mRNA）。今年1月，上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽博士团队在《自然-生物医学工程》（ Nature Biomedical Engineering ）杂志发表研究论文，披露了该原创型基因载体——介于病毒载体与非病毒载体之间的类病毒体（virus-like particle,VLP）递送技术。据悉，VLP可以递送CRISPR/Cas9 mRNA，实现安全和高效的体内基因编辑。

　　蔡宇伽博士也是本导基因的联合创始人，他曾在新闻稿中表示，基因编辑难点在于递送。本导基因的专利递送技术，提高了基因编辑用于体内基因治疗的安全性。基于该技术的多个管线的临床前研究取得重要进展，证明了该技术的有效性和安全性。

　　根据本导基因官网信息，本导基因基于其技术平台，已经建立了覆盖糖尿病黄斑变性、湿性老年黄斑变性（wAMD）、造血系统遗传疾病等疾病的在研管线。

　　图片来源：本导基因官网

　　领投方华控基金董事长张扬先生表示，基因治疗行业市场空间巨大、技术门槛极高，过去基因编辑技术实现突破、但递送技术依然是最大瓶颈，近年来本导基因创始人蔡宇伽博士及团队在基因编辑递送技术上成功实现了“从0到1”的创新突破。蔡宇伽博士过去10余年一直潜心开发基因治疗递送技术，先后开发出类病毒体CRISPR／Cas9 mRNA基因编辑递送技术、下一代慢病毒递送技术等多个原创性递送技术平台。本导基因同时布局了基因编辑技术治疗遗传性、感染性和退行性疾病、病毒载体治疗血液病、mRNA疫苗等多个产品管线。

　　他还表示，未来将长期支持本导基因的发展，共同推进该公司原创性递送技术和产品，助力基因治疗实现“从1到100”的飞跃，使得未来有更多有药难治、无药可治的患者能够真正得到受益。

　　注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

　　参考资料

　　[1]本导基因完成A轮融资，助力基因治疗实现“从1到100”飞跃. Retrieved Apr 13，2021, from

　　[2]Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age-related macular degeneration in mice Retrieved January 2021,from https://www.nature.com/articles/s41551-020-00656-y?utm_source=other&utm_medium=other&utm_content=null

　　[3]本导基因官网 from