Nature观点文章：美国启动人类体细胞基因组编辑

作者：杨超月

　　早在60年前，科学家就已经知道地球上的所有生命是由DNA序列编码的，然而直到科学家找到操纵DNA的方法——基因编辑技术，才揭开了进一步了解DNA的新篇章。随着基因编辑技术的不断发展，科学家和医学家逐步尝试将其应用于人类治疗或预防疾病。通过基因编辑技术对人的内源基因进行精准地定点修饰，即人类基因组编辑。

　　基因是一切生物最根本的遗传密码，它内在地包含着生物的基本构造、性状、寿命等一切遗传信息，人类基因亦是如此。因此，人类基因组编辑在为疾病治疗带来新途径、新方法的同时，也会存在自然层面、社会层面乃至人本层面的众多伦理问题。

　　4月7日，Nature杂志新闻栏目报道称，美国国立卫生研究院（NIH）与体细胞基因组编辑（SCGE）联合会日前发起人类体细胞基因组编辑计划。

　　据悉，这一计划的重点集中于体细胞编辑领域，着重关注两个方面：一是将编辑对象从细胞核内的DNA扩展到细胞内其他地方的核酸；二是不改变DNA或RNA序列，以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。

　　随着对人类基因组的深入了解和生物工程能力的迅速提高，基因组编辑技术的临床转化出现了新的机遇。SCGE联合会的目标是开发新技术和调整现有工具，抓住机遇，定义和减轻安全风险，并将治疗性基因组编辑扩展到最具挑战性的体细胞组织环境中，推动基因组编辑领域向更广泛的人类治疗应用领域发展。