独创化学诱导技术“绑定”成药安全性 睿健医药



关键岗位人事任命,透露出成长中的再生医学公司最新发展动向。

2022 年 8 月,致力于化学诱导成体细胞药物开发的武汉睿健医药科技有限公司(简称 " 睿健医药 ")正式宣布,已任命欧洲分子生物学实验室 - 丹麦转化神经科学研究中心研究员、丹麦奥胡斯大学生物医药系教授罗永伦博士担任公司 " 国际突破创新科学官 "。并同步任命了益普生亚洲(IPSEN Asia)原中国及亚洲副总裁 Emmanuel Montet 先生担任公司特邀国际运营顾问。两位重磅成员的加入全方位肯定了睿健医药的前期工作及未来发展战略。

公开信息显示,睿健医药是全球最早专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司,旨在为帕金森病、失明等 " 无法治愈 " 的疾病提供全新的解决方案。目前,围绕细胞命运调控机制研究及转化,公司已搭建了以发育生物调控网络为基础的知识图谱,以及基于化学诱导为基础的细胞药物研发技术平台,并进行了全方位、系统性的专利布局。

从此次披露两个关键岗位名称不难看出,睿健医药国际化战略布局已然开启。

据介绍,睿健医药国际研发中心即有望在年内投入使用,进一步加速再生医学领域中突破性技术的国际性探索。而 " 国际运营顾问 " 的出现,特别是具备丰富跨国公司商务及运营经验的 Emmanuel Montet 先生的加入,更透露出公司对在研产品的充分信心,以及进军国际市场的决心,并将进一步完善公司跨国治理结构的战略意图。

再生医学、细胞药物方兴未艾

" 发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术,强化产学研用协同联动,加快相关技术产品转化和临床应用,推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。"2022 年公布的《" 十四五 " 生物经济发展规划》为我国生物经济发展锚定了方向。其中,包括 iPS 在内的干细胞技术以及再生医学产业化更是重中之重。

其中,睿健医药所专注的细胞药物,是继小分子化学药物、大分子蛋白药物之后的第三代药物,也被称为 " 活的药物 "。其本质是将已经分化成熟的人体细胞,脱分化还原成类似于胚胎干细胞的诱导多能干细胞(iPSC),再进一步将其转化为成熟的功能细胞用于治疗。

在这一技术基础上,在人体中填补已损伤与或出现退行的功能细胞成为现实。相比于肿瘤赛道的百花齐放,中枢神经系统领域(CNS)虽然存在更多的研发挑战,但也预示着更大的突破。而帕金森作为 CNS 领域中病理最为清晰的疾病之一,也是最适合 iPSC 切入。

从全球视野看来,iPSC 衍生的细胞药物作为全新的治疗手段,也受到了极大重视。国际巨头拜耳在这一领域的布局已经初见成效,拜耳旗下的 BlueRock 已经在这一领域进入了一期临床并取得了积极的成效,同时进一步证明了 iPSC 来源的细胞在帕金森治疗领域的有效性和安全性。能够预见到在不久的将来这一领域的突破将带来巨大商业价值的领域。

成立于 2017 年的睿健医药正是相关领域的早期参与者。

长期以来,睿健医药始终秉承着 " 从患者的真正需求出发,解决真正的临床需求 " 的宗旨,致力于 iPSC 的化学诱导成体细胞药物开发,为目前尚无实质性治愈方案的疾病提供 " 普惠性 " 药物。

公司官网信息即显示,目前睿健医药已快速完成了多条研发管线的布局。除面向帕金森疾病、脊髓损伤、脑卒中等神经退行性疾病的细胞药物外,公司还在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化,肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能。

另外,公司也早在 2019 年就开始了与包括 FDA 在内的监管机构的深度沟通。

" 在药物开发的早期阶段和监管机构共同推进产品的研发非常有必要。" 睿健医药联合创始人兼 CEO 魏君博士认为。据她透露,作为领域的探索者,睿健医药也深度参与了我国相关指导原则的制定。

" 我们坚信我国的再生医学产业发展即将进入快车道。中国要在再生医学领域中实现真正的国际创新,必须要勇于承担探索工作的责任和义务。" 魏君博士表示。

高效转化为成药安全护航

虽然前景光明,但作为新生的治疗手段,iPSC 的转化过程依然充满挑战。

实际上,自 2006 年 iPSC 发明以来,其应用安全性一直广为关注,如何避免畸胎瘤的产生就是领域中的研究热点,而且无论学术界还是工业界,都有着明确的国际共识,其中最为基础的就是 iPSC 转化为功能细胞的效率,高效的转化是 iPSC 走向产业化的基础。

此前,市场上就出现了部分机构在不规范的人体 iPSC 临床试验中导致了畸胎瘤的情况,这一新闻也进一步引起了市场对 iPSC 应用安全性的关注。




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