2021Q1全球生物医药融资版图：总额超169亿美元、

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

　　当下，医药行业哪些新疗法/新技术最受追捧？哪些初创公司最被投资机构看好？哪些疾病领域是新药研发“重地”？总览全球新疗法/新技术相关投融资事件或许可以一探究竟。

　　据医药魔方PharmaInvest数据库统计，2021年第一季度（2021Q1），全球聚焦新疗法/新技术的融资事件（含IPO）超224起，涉及200多家公司，累计融资金额超169亿美元。按月份来看，1-3月融资事件数量持续增加，1月58起，2月为68起，3月达98起。

　　来源：医药魔方

　　从融资公司的所属地来看，国外公司累计公布的新疗法/新技术相关融资事件占比较高，共158起；而国内公司共公布了66起新疗法/新技术相关的融资事件。

2021Q1全球生物医药融资版图：总额超169亿美元、

　　来源：医药魔方

　　24家公司IPO

　　从融资轮次来看，A系列（含Pre-A、Pre-A+、A、A1、A+以及A++）融资事件最多，共74起，其次是B系列（含Pre-B、B以及B+）和C系列（含C、C+），分布为60起和36起。值得一提的是，在2021Q1，共有24家聚焦新技术/新疗法的公司正式IPO，累计募资超45.76亿美元。其中，Sana Biotechnology创下该季度IPO最高记录，募得6.756亿美元；紧随其后的是Instil Bio和Immunocore，分别募得3.68亿美元和2.971亿美元。

　　Sana Biotechnology

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　　来源：Sana Biotechnology Sana成立于2018年，是一家致力于开发工程细胞疗法的公司，公司高层汇聚 Juno 原阵容，去年6月因宣布完成高达7亿美元的初始轮融资“名声大振”，目前正在开发“fusogens”作为一种平台技术，使基因载荷能够传递到特定的细胞类型。Fusogens能够与靶细胞的细胞表面蛋白结合，然后将基因有效载荷直接递送到细胞的细胞质中。基于该技术，Sana正在开发创新型在体细胞疗法，包括体内改造T细胞来抗癌，体内改造肝细胞以治疗肝脏相关遗传病等，以及体内改造造血干细胞来治疗镰状细胞病和β-地中海贫血。同时该公司也在布局体外细胞疗法（类似CAR-T，在体外改造后回输到患者体内），包括体外改造T细胞来抗癌，从干细胞衍生出β细胞来治疗1型糖尿病，以及从干细胞衍生出神经胶质祖细胞来治疗中枢神经系统疾病，如亨廷顿舞蹈症等。

　　值得一提的是，Sana所有产品目前均处于临床前开发阶段。Sana曾在4月举办的ASGCT 2021年会上汇报最新的临床前数据：1）对于T细胞，CD8靶向Fusogens在体外和体内基因转导中表现出细胞特异性选择性以及有效性，且能够实现体内肿瘤根除（单次静脉注射fusosomes即可将CD19 CAR转基因特异性递送到CD8+T细胞，从而在体内生成CAR-T细胞，且这种CAR-T细胞显示剂量依赖性抗肿瘤反应）；2）对于肝细胞，在工程细胞系和人肝细胞中，fusogens均实现了有效的转导。Sana认为，这些结果表明，fusogen靶向载体具有在体内有效以及特异性递送基因的潜力，为开发多种疾病的基因和细胞疗法奠定了基础。

　　Instil Bio

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　　来源：Instil Bio Instil Bio成立于2018年，也是一家细胞疗法公司，致力于开发自体肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。公司一方面在利用自己的平台优化TIL的生产，提高TIL疗法的可扩展性、物流和可及性；另一方面，他们也在利用共刺激抗原受体（Co-Stimulatory Antigen Receptor，CoStAR）平台开发新型基因工程TIL疗法。从其公布的管线看，目前该公司主要在开发两款产品，一款是常规的TIL疗法（ITIL-168），另一款是CoStAR-TIL（ITIL-306）。ITIL-168针对黑色素瘤的研究已进入I期临床；今年4月，Instil Bio宣布，FDA授予了ITIL-168孤儿药资格认定，用于治疗IIB到 IV 期黑色素瘤患者。公司计划在今年开展在晚期黑色素瘤患者调查ITIL-168的全球II期试验。ITIL-168针对其它类型实体瘤的临床研究预计于2022年开始。

　　Immunocore

　　来源：Immunocore Immunocore成立于2008年，是一家致力于开发新型TCR双特异性免疫疗法——ImmTAX（Immune mobilizing monoclonal TCRs Against X disease）的公司，旨在治疗包括癌症、感染性疾病和自身免疫性疾病在内的多种疾病。基于ImmTAX平台，Immunocore已经建立了丰富的管线，其中进展最快的候选药物是tebentafusp，目前处于III期临床阶段，计划2021年第三季度递交BLA申请。今年2月，Immunocore宣布FDA已授予tebentafusp治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的突破性疗法认定。