百济神州宣布FDA延长百悦泽 用于治疗CLL/SLL的新适
在百济神州向FDA递交了百悦泽 经独立审查委员会（IRC）确认、优于伊布替尼的总缓解率（ORR）的补充数据之后，FDA为保证充分的审评时间，将该项上市申请的处方药申报者付费法案（PDUFA）目标审评日期延长至2023年1月20日
北京时间2022年6月13日，百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家立足于科学的全球性巴西vs瑞士让球 公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。
公司于今日宣布，针对百悦泽 （泽布替尼）用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的新适应症上市许可申请（sNDA）, 美国食品药品监督管理局（FDA）将其处方药申报者付费法案（PDUFA）目标审评日期延长三个月至2023年1月20日。
此次FDA延长该项申请的PDUFA目标日期，旨在就百济神州递交的额外临床数据进行充分的审评。百济神州递交的额外临床数据被认定为该项sNDA的重要补充。这些申报数据包括全球性3期ALPINE临床试验的最终缓解评估结果——该试验显示，经IRC评估，在复发/难治性（R/R）CLL或SLL成人患者中，百悦泽 展示了优于伊布替尼的总缓解率（ORR）。
百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）表示：“我们将持续与FDA密切协作，进一步推动对百悦泽 用于治疗CLL/SLL的sNDA的审评。递交的数据证明了百悦泽 治疗CLL/SLL的潜力，我们对此充满信心。在未来获得相关上市批准后，我们也将致力于把这一重要治疗药物尽早带给美国的CLL/SLL患者。”
此次针对CLL/SLL的sNDA申报是基于2项关键性、随机的临床3期试验以及8项在B细胞恶性肿瘤中的支持性试验数据。其中，百悦泽 用于治疗CLL/SLL的2项全球3期试验分别为：SEQUOIA临床试验（NCT03336333），对百悦泽 与苯达莫司汀联合利妥昔单抗进行对比，用于治疗初治（TN）患者；ALPINE（NCT03734016）临床试验，对百悦泽 与伊布替尼进行对比，用于治疗复发/难治性（R/R）患者。此外，SEQUOIA临床试验中的非随机组入组了伴有17p缺失的患者，旨在评估百悦泽 对这一高危人群的单药治疗效果。上述两项研究共入组了来自17个国家的患者，包括美国、多个欧洲国家、中国、澳大利亚和新西兰。ALPINE试验和SEQUOIA试验的期中分析结果分别在2021年6月的第26届欧洲血液学协会（EHA 2021）线上年会和2021年12月的第63届美国血液学会（ASH）年会上报告。
关于ALPINE临床试验
ALPINE是一项随机、全球3期临床试验（NCT03734016），旨在评估百悦泽 对比伊布替尼， 用于治疗既往经治的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的效果。在该试验中，652例患者被随机分为两组，一组接受百悦泽 （160mg口服，每日两次）治疗，另一组接受伊布替尼（420mg，口服，每日一次）治疗，直至患者出现疾病进展或不可接受的毒性。在对总缓解率（ORR）的主要分析中，研究者及独立审查委员会（IRC）基于国际慢性淋巴细胞白血病工作组（iwCLL）指导原则（2008年修订版）评估CLL患者的缓解（但针对治疗相关淋巴细胞增多CLL患者的评价标准有所调整），以及Lugano非霍奇金淋巴瘤分类标准评估SLL患者的缓解。经研究者和IRC评估的ORR采用分级评估检验，首先评估非劣效性，随后评估优效性。关键次要终点包括无进展生存期（PFS）和房颤或房扑事件发生率；其他次要终点包括持续缓解时间（DoR）、总生存期（OS）以及不良事件发生率。该研究正在持续进行中，计划在达到目标事件数时对PFS进行正式分析。
关于百悦泽
百悦泽 （泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽 的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽 能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
百悦泽 已在美国获批用于治疗三项适应症：2019年11月，获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；2021年8月，获批用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者；2021年9月，获批用于治疗既往至少接受过一种抗CD20治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤成人患者*。
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