基因治疗大发展时代 全球这几家公司你最看好谁
基因治疗研发和临床项目在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在欧美获得批准上市。可以说基因治疗已经从理想变成了现实。但就现实而言，欧盟首个基因治疗药物Glybera将要在今年10月正式退出市场的消息，使我们不得不正视，尽管基因治疗市场未来潜力无限，但是昂贵的治疗费用是当前限制市场的最大原因。
困难就在那里，跨过去就好了。毫无疑问，基因治疗是这个时代最耀眼的明星之一。尽管有太多技术挑战，研发初期的基因治疗公司都只在“非常严重的罕见遗传病”领域着手。以下五家公司将在这个系列话题中最先呈现给大家。
UniQure
我们的愿景是提供治疗性基因疗法改善患者的生活。
以创造力著称的荷兰公司UniQure成立于2012年，致力于研发基因疗法用于治疗各种因基因缺陷和异常引起的疾病，如遗传病、中枢神经系统失调症等，目前在多个疾病领域都有自己的开发计划。
uniQure公司研发管线内的5个项目
UniQure公司在欧洲的主要产品是Glybera。作为收款基因治疗药物，Glybera于2012年被欧盟批准上市，用于治疗及其罕见的遗传疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），创造了100万美元定价的昂贵现代医药的新记录。获批至今，这款天价药仅被使用过一次。今年4月20日，UniQure公司宣布将不再重新申请该药的销售许可。（Glybera将不再销售，全球最贵药物TOP10榜首将易主）
即将退市的天价药——Glybera
通过与领先的学术机构和研究机构合作的方式来赞助临床前和早期临床试验的候选基因治疗产品，使得UniQure成本效益增大而没有耗费大量资源。创新且模块化的技术平台保证产品安全性和有效性。2014年2月，UniQure走进纳斯达克，正式挂牌上市。
UniQure的融资情况
Moderna Therapeutics
实现mRNA科学的承诺，为患者创造新一代转化药物。
这家公司位于美国巴西vs瑞士让球 重镇麻州剑桥，成立于2011年，专注于信使RMA（mRNA）分子药物的研发，核心技术mRNA Therapeutics™帮助人们在他们自己的细胞内制造药物，具体方法是往病人体内导入mRNA，进入人体细胞后，mRNA会利用细胞的表达系统制造治疗所需的蛋白质，并使mRNA不触发常见的人体免疫反应。
Moderna Therapeutics的mRNA平台
我们了解到Moderna Therapeutics有12条研发管线并行，重点治疗领域包括传染病、肿瘤和心血管疾病。目前有5个项目正在临床1期试验中，其中与阿斯利康合作申请的mRNA AZD-8601在欧洲开展1期临床试验，研究解码血管内皮生长因子（VEGF）。
公司的技术创始人是麻省理工学院的Robert Langer教授和哈佛大学的干细胞专家Derrick Rossi，他们的开拓性工作奠定了公司在mRNA分子药物领域无可争议的技术平台。自2012年获得首笔4千万美元的风险投资，至今为止，这家公司已经获得共计11亿美元的融资金额。
Moderna Therapeutics的融资情况
Editas Medicine
将基因编辑技术转化为一类新的人类治疗方法，通过精确和纠正性的分子修饰处理基因水平上的疾病问题。
Editas Medicine成立于2013年，位于美国马萨诸塞州，创始人之一是前段时间在CRISPR专利战中获胜的华人教授张锋。公司致力于成为一个开发全新基因药物，治疗大量基因导致的遗传性疾病的公司，CRISPR技术有可能在序列水平上对基因进行修复，原则上是一种有效而无副作用的疗法。
Editas Medicine管线中的7个项目
Editas Medicine有一个多样化的管道，包括针对眼睛疾病、肌肉疾病、血液疾病、肺病、肝病和癌症等。2016年，公司已向美国证券交易委员会（SEC）提交招股说明书，计划在纳斯达克证券市场挂牌交易。根据SEC公布的文件，截至2015年9月，Editas Medicine已累计损失7500万美元。此前公司曾在3轮融资中获得2.1亿美元的资金。
Editas Medicine的融资情况
CRISPR Therapeutics
为严重疾病患者开发转基因药物。
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