单针超千万元 基因治疗领域“天价药”可负担性难题如何破？
基因细胞治疗天价药怎么从产业链层面去破局？
“针对一种由基因缺陷导致的罕见病，研发一种药，这样的基因基础研究乃至应用研究，解决的是什么问题呢？”近日，五加和基因科技创始人兼董事长董小岩在接受21世纪经济报道记者采访时抛出了这样的问题。
——解决无药可治的问题。
“从无药可治到有药可治，它解决的是一个科学问题。但当药物出来后，若仅有一家企业生产，或者仅一两个品种针对一个适应症，显然是不够的，它将会带来包括经济、社会等一系列问题。”董小岩补充道。
董小岩所指的问题即是一个循环扣：规模难以形成产业化发展，药品价格就会居高不下，导致老百姓(603883,股吧)用不起药，这又反过来导致企业研发成本无法回收。
“要解决这样的问题，毫无疑问，要大大降低成本，提高药物的质量，同时要扩大药物生产规模。让做新药研发的MAH（药品上市许可持有人）能够在更短的时间，花费更少的钱，更高效、更高水平地将其研发的基因药物完成临床、上市，让患者能够更早用上便宜的基因药。”董小岩向21世纪经济报道记者指出。
基因治疗驶入快车道
近年来，随着科学技术的发展，基因治疗已经成为基因类疾病治愈的希望。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，最终达到治疗目的。
在部分适应症上，基因治疗比传统的治疗方案有明显优势。国外也有几款基因治疗产品上市，临床在研项目众多，部分也取得了非常好的效果。
赛多利斯生物工艺及解决方案事业部中国区负责人王旭宇向21世纪经济报道记者介绍称，全球基因治疗的市场，从2012年第一个由EMA（欧盟药品局）正式批准的药物Glybera，再到Luxturna、Zolgensma等，都是针对罕见病的基因治疗的药物，基因治疗全球市场是从2018年开始进入到快速发展阶段。
CAR-T治疗（嵌合抗原受体T细胞免疫治疗）是“离体”基因治疗目前在临床上最成功的应用。诺华是最早研发CAR-T疗法的公司，2017年8月，FDA批准第一个CAR-T产品Kymriah。
2020年诺华CAR-T的销售收入同比增长68%，达到4.74亿美元。诺华目前在全球有290家合格的CAR-T治疗中心,有27个国家批准了Kymriah至少一项适应症。
据Evaluate Pharma预计，基因细胞治疗市场将从2017年的10亿美元发展到2024年的440亿美元，复合年增长率达到65%。
FDA此前预测，2022年之前FDA预计将批准40种基因疗法，到2025年，每年将批准10~20种细胞和基因治疗产品。多个治疗血友病、地贫和其他罕见病的产品进入临床晚期。
另据中信建投援引相关数据显示，截至2020年底，美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家，累计超过650项。其次为中国，累计超过300项。
王旭宇表示，中国整个的基因治疗起步不算晚，现阶段中国也有较长时间的积淀，在整个基因治疗的赛道上，“我们认为中国完全有机会弯道超车，有更多创新的机会，在未来也将助力全球基因治疗的整体发展。”
据了解，目前国内金斯瑞/传奇生物、驯鹿医疗、药明巨诺、复星凯特、锦篮基因、信念医药、纽福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。
6月22日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准复星凯特巴西vs瑞士让球 有限公司的CAR-T细胞治疗产品，这也是国内首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。
快车道上的颠簸
最先获欧盟批准的基因治疗药物Glybera，其治疗价格超过100万欧元，也是当年最为昂贵的基因药物。而2019年获美国FDA批准的Zolgensma，单针价格达到了212.5万美元，更是刷新了最贵基因药物的价格。
“贵”是基因治疗无法回避的问题。
据报道，Glybera在上市后的5年中，仅有一位患者接受了治疗，而且还是由保险公司报销了大部分治疗费用。但对患者和保险公司来说，仍都是不小的负担。2017年4月，开发Glybera的荷兰UniQure公司在销售许可证到期之前不再重新申请销售许可，这意味着该药品的退市。
后续获批上市的基因治疗药物，为了避免退市的尴尬，在支付方式上做出调整。2016年5月，葛兰素史克公司（GSK）的Strimvelis在欧洲上市，成为全球首个用于治疗儿童腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的基因疗法，其售价为59.4万欧元。GSK采取分期付款模式并保证无效退款。2017年12月，由FDA批准的基因治疗药品Luxturna可以按疗效付费，如果药物没能达到治疗效果，会退还患者部分治疗费用，此外还允许患者分期付款。
除了治疗价格昂贵，基因治疗本身的“小众”性，也导致其市场需求有限。
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