工程化衣壳可将基因有效地传递到眼睛

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

2020年8月13日，纽约州新罗谢尔-一种合理的设计方法创造了腺相关病毒衣壳的新型变体。这些在小鼠视网膜和角膜中具有改善的转导特性。正如在同行评审的《人类基因疗法》杂志上报道的那样。

工程化衣壳可将基因有效地传递到眼睛

在非人类灵长类动物组织中证实了这些变体的有效基因递送。

赛诺菲公司的凯瑟琳·奥里丹(Catherine O'Riordan)和合著者说：“这里描述的衣壳修饰的AAV2和AAV5变体具有新颖的属性，将增加它们在基因治疗中对多种人类眼部疾病的潜在使用的功效和特异性。”

“ AAV衣壳的结构域已成为许多基因治疗载体的基本组成部分。O'Riordan博士及其同事的工作利用结构生物学的新时代来智能地重新设计这些组成部分，而不是依靠经验性的筛选变异体。这种合理的设计方法在该领域具有广阔的前景，”人类基因疗法总编辑Terence R. Flotte，医学博士，Celia和Isaac Haidak医学教育教授兼教务长，教务长兼执行副总裁马萨诸塞大学医学院校长。

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