成果转化有了中间补给站
科技进步是促进社会经济发展的源动力，而科技成果转化是推动科学到技术、技术到经济转化发展的关键环节。实现技术突破并加快创新成果转化应用，还有不少关卡需要打通。
今日起，本报开设“科技成果”版，聚焦科技成果亮点，关注成果转化痛点，分析问题，剖析案例，分享经验，在及时报道解读最新成果的同时，与科研圈、产业界共同探索如何打通科技成果转化的“最后一公里”。——编者
本报记者 华 凌
在实现科研成果转化落地的过程中，往往要飞跃一片“达尔文死海”，其中若有落脚之地——中试基地的鼎力支撑，将会加速成功步伐。
目前，北京经济技术开发区（北京亦庄）正在打造一批中试基地，现在首批6家中试基地已挂牌成立，聚焦生物医药、智能制造、新能源汽车、集成电路等主导产业领域。
快速解决技术瓶颈
近5年以来，国际上基因药物出现突破性进展，新药陆续上市，基因药物成为生物医药产业未来的方向。在北京亦庄首批挂牌成立的中试基地中，就有依托北京五加和分子医学研究所（以下简称五加和）建立病毒载体基因药物中试基地。
长期以来，人们对药物的印象多为药片、注射针、汤药、膏药等形态，那么，基因药物是什么形态，又是怎样发挥效力的？
基因治疗药物为传统药物不可治愈的疾病带来希望，即“基因病基因治”。专家介绍，与传统药物有效成分不同，基因药物不是一个小分子化合物或大分子蛋白，而更像一台“分子机器”，由治疗基因、基因元件和包裹于其外的病毒外壳（重组的病毒粒子）组成。就像卫星上天需要火箭作为载体一样，治疗基因进入细胞内也需要运载工具，而能搭载治疗基因和元件的，是经改造过的“假病毒”，即目前最为有效的基因运载工具：病毒载体。
“这就是为何要建立病毒载体基因药物中试基地的缘由。中试基地是开展病毒载体制品中等规模试生产的地方。由于所生产的制品要用于人体临床试验，制备场所和生产过程都要严格遵守药品生产质量管理规范（GMP）并达到质量标准要求。中试基地不仅要有硬件设施，更重要的是要有掌握生产技术工艺和质量体系的专业服务团队，为从事基因药物研发的医药企业提供成果转化的最佳‘中间站’。”五加和联合创始人、董事长董小岩博士告诉科技日报记者。
据介绍，华中科技大学附属同济医院李斌教授2010年找到五加和，希望能帮其制备一种针对Leber’s遗传性视神经病变（LHON）的基因药物，这是一种较为罕见的视神经退行性病变的母系遗传性疾病，患者常在15—35岁期间发病，多会视力急剧下降直至双眼失明，全球范围内尚无有效治疗方法。五加和研究人员敏锐地发现因原来药物设计中有个缺陷，导致治疗基因表达的蛋白定位错误，由此对药物结构进行了改进，制备出临床级的基因药物。这促成2011年李斌团队完成全球首例LHON患者的基因治疗临床试验，并以术后7年良好的临床效果充分证明疗法安全有效。目前，其团队已获投资，正在进行相关成果转化，并展开更大规模的临床研究。
董小岩表示：“基于多年在基因药物开发上的耕耘，我们的基因药物中试基地既是一个大型试验室，又是一个小型制造厂。首先努力快速解决基因治疗领域的技术瓶颈，然后让新研发的基因药物在这里先小规模生产，应用到临床试验，最终让转化成功的科研成果走向市场。”
专业的人干专业的事
众所周知，新药研发风险巨大，通常耗时10—15年，动辄需要10亿美元以上的投入，而药学研究则是其中非常重要的部分。据介绍，深圳亦诺微医药科技有限公司创始人周国瑛教授第一个新药项目T3011溶瘤病毒，在完全没有生产条件的情况下，采用与五加和的中试平台合作开展药学研究的方式进行新药开发，从药物设计到进入临床仅用了两年时间。
董小岩说：“将此部分工作交给中试平台来做，从产业链角度来看，可实现‘专业的人干专业的事’的分工，解决研发企业在基因药物规模化生产技术方面的设备、设施和专业团队缺乏的问题，可有效缩短新药研发周期，大大提高整体研发效率，同时还可避免整个产业的重复建设，提高资源的利用效率。”
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