上海最新发布，争取允许外商投资人体干细胞、
▎医药观澜 /报道
8月13日，上海市政府发布《上海市新一轮服务业扩大开放若干措施》，第6条明确提出： 推进医疗科技领域的项目合作和取消外资准入限制， 争取允许外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用 。
同时，第24条指出：将探索建立生物医药研发企业研发用生物材料便捷通关常态工作机制，采用综合评估方式分类管理，制定研发用生物材料便捷通关措施， 帮助企业解决研发用生物材料的涉证通关问题 ，提升生物材料的通关便利化水平。
这并非上海首次鼓励细胞治疗、干细胞治疗和基因检测等产品的开发。2018年7月，上海市政府发布了《关于推进本市健康服务业高质量发展加快建设一流医学中心城市的若干意见》，明确提出要推动新型个体化生物治疗产品标准化规范化应用， 打造免疫细胞治疗、干细胞治疗和基因检测产业集群 ；支持医疗机构开展基因检测服务，把临床需求确切、成本效益高的基因检测项目纳入医保支付目录。
基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成， 其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞 ，通过将外源基因导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断、修正特定基因，以达到治疗疾病的目的。
越来越多的证据表明，基因疗法能够为传统治疗手段无法触及的疾病提供治疗选择。 自2016年以来，欧盟EMA和美国FDA已经批准了6款基因疗法产品 ，其中包括治疗B细胞血癌的2款CAR-T细胞疗法，和4款治疗严重单基因遗传病的基因疗法。如今，超过800个细胞和基因疗法项目处于临床开发阶段，可以预见更多细胞和基因疗法将获批上市。
在中国，基因治疗产品的发展也非常迅速，细胞治疗产品的开发与申报更是进入全新的阶段。据中国国家药监局药品审评中心（CDE）相关人士介绍，CDE已经受理49个细胞治疗的IND申报， 包括19款 获得临床许可的产品。 其中，CAR-T产品有13个，TCR-T产品有1个，干细胞产品有3个，其他细胞产品有2个。
▲部分CAR-T产品的临床试验默示许可（图片来源：CDE官网）
就在不久前，大连旅顺区政府在新加坡-辽宁经济贸易理事会第十次会议（SLETC）上，与专注开发创新T细胞免疫疗法的来恩生物（Lion TCR）签署了合作协议，建立癌症治疗细胞生产与研发基地。
由大连市政府建造的5,000平方米的厂房设施，将支持来恩生物在中国进行下一步的细胞治疗产品的研发和商业化生产 。 来恩生物将使用符合药品生产质量管理规范（GMP）的生产厂房设施进行临床试验和未来商业化的细胞免疫治疗产品的研发和生产。
这也并非来恩生物首次在中国建厂。 早在2016年，该公司在中国-新加坡广州知识城（下称中新广州知识城）建立了用于产品开发与制造的GMP洁净车间，从而支持与中山大学附属医院合作开展的产品开发和临床试验。
除了来恩生物，专注于开发治疗癌症的自体和异体治疗药物的Tessa公司也在今年6月宣布与中新广州知识城成立合资企业。 双方将共同投资1.2亿美元用于成立合资企业 ，合资公司将成为Tessa在中国进行研究、开发和商业化细胞疗法的唯一授权商。
▲ 图片来源： 123RF
与这种研发热度相对应的是，中国相关监管部门正在出台各项政策以鼓励和支持这类产品的开发。2016年底，中国国家药监局发布《细胞制剂研究与评价技术指导原则》征求意见稿；2017年，中国国家药监局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》；2018年，CDE发布了《细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点》；今年6月，中国国家药典委员会公示《 人用基因治疗制品总论（草案） 》。
正如创新药企如雨后春笋般的涌现，当下中国，干细胞治疗、基因诊断与治疗技术也正在如火如荼开展。来自政府或监管部门的政策支持，无疑将促进和加快这类产品的创新和研发。期待这些新疗法、新技术能早日在中国造福患者。
参考资料：
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