B轮融资1.1亿美元，基因技术公司Affinia有望建立世

作者：杨超月

继大规模公共卫生措施、外科手术中采用麻醉以及疫苗和抗生素的使用之后，基因治疗被认为是人类医疗史上的第四次革命。这场尚未散场的革命剧，发展至今已有 50 多年的历史。50 年，是一场什么样的征程？

在这场征程里，基因治疗经历过爆发，也经历过沉寂。时至今日，基因治疗已成为生物医疗领域最闪耀的明星之一。投资者的青睐加上创业者的喜爱，越来越多的基因治疗企业和临床项目慢慢涌现。

近日，基因技术公司 Affinia Therapeutics 宣布完成 1.1 亿美元 B 轮融资。此次融资收益有三点用途，一是进一步开发公司的基因治疗平台；二是推动项目进入临床试验；三是用于企业的一般开销。

B 轮融资由 EcoR1 Capital 和 Farallon Capital Management 共同领投。现有投资者 Atlas Venture、F-Prime Capital、Lonza、Mass General Brigham Ventures 和 New Enterprise Associates 参与了此次融资。

在此基础之上，Affinia 还吸引了一批新的投资人，包括 Avidity Partners、Casdin Capital、GV、Octagon Capital、Perceptive Advisors、RA Capital Management、TCG Crossover 和 Woodline Partners LP。

B轮融资1.1亿美元，基因技术公司Affinia有望建立世

2020 年 3 月，Affinia 完成了 6000 万美元的 A 轮融资。融资所得资金被用来推进 Affinia 的 AAV 平台，开发治疗遗传性肌肉疾病和中枢神经系统（CNS）疾病的基因疗法。

此次融资由种子风险投资者 F-Prime Capital、New Enterprise Associates 以及新投资者 Atlas Venture 共同领投，Alexandria Venture Investments、Lonza 和 Partners Innovation Fund 跟投。

作为融资协议的一部分，Dave Grayzel 博士（Dave Atlas Venture 的合伙人）、Ed Mathers（NEA 的普通合伙人）以及 Robert Weisskoff 博士（F-Prime Capital 的合伙人）加入 Affinia 公司董事会。董事会主席由业界资深人士和基因治疗领导者 Sean Nolan 担任。

开发 AAV 载体文库，

设计新型载体和基因疗法

什么是 AAV 基因治疗？

当患者使用基因治疗药物，携带着有效载荷的 AAV 会附着在细胞上，进入到细胞中。进入细胞后，AAV 会经历一场体内追踪。

待 AAV 逃出体内区，进入细胞核后，它会脱下衣壳并释放有效载荷。此时，病毒 DNA 会在细胞核中形成一个外显体，治疗基因从外显体开始表达。这意味着基因治疗正式开始。

在这个过程中，科学家们遇到的最大的一个难题就是：超过 50％的患者体内会预先存在中和抗体，使得载体无法进入细胞产生相应的疗效。

Affinia 利用其专有的 AAV 文库和技术，改造病毒衣壳蛋白的免疫原性和定向组织性，达到治疗遗传性中枢神经疾病和肌肉疾病的目的。

Affinia 的科学联合创始人 Luk 博士表示："Affinia 公司正在汇集互补的专业知识，实现对 AAV 载体、启动子以及基因疗法的其他组成部分的合理设计。这是一种新型的医学模式。利用合成和系统生物学、高通量筛选以及单细胞分离技术，我们希望开发出患者急需的药物。"

Luk 博士和他的团队成功开发出一个名为"AAV Smart Libraries"的载体文库，该文库包含了数千个功能性的新型 AAV 载体。Affinia 表示，该文库有潜力成为世界上最大的功能性 AAV 载体文库。

AAV Smart Libraries 中的每一个载体都是唯一识别的。该文库可以在不同的物种中筛选出感兴趣的参数，包括组织适应性、制造产量和预先存在的免疫力。文库的筛选结果会为科学家们提供有关载体结构功能的独到见解，使科学家们能够设计出具有明显改进特性的新型载体和基因疗法。

200 篇论文，20 项专利，

三位创始人的基因治疗路

Affinia 的技术是由 Lonza 和马萨诸塞州眼耳医院共同授权。这项技术在眼耳医院的基因治疗中心由 Luk Vandenberghe 博士带领的团队开发。Luk 博士是这个项目的领导人，同时也 Affinia 的科学联合创始人之一。

除 Luk 博士之外，Affinia 的科学联合创始人还包括 Aaron Tward 和 Botond Roska。这三位科学家在基因治疗领域一共撰写了 200 多篇论文，申请了 20 多项专利。

Luk 博士是比利时鲁汶大学细胞和遗传生物技术的生物工程硕士和博士，他在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院攻读了博士后。Luk 博士是马萨诸塞州眼耳医院基因治疗中心的主任，也是哈佛医学院的副教授。

Luk 博士是 AAV 基因疗法研发方面的著名科学领导者，他是 AAV 9 载体的发明人之一。他曾撰写过 80 多篇出版物，拥有十多项专利。他在 2018 年曾获得美国基因和细胞治疗协会颁发的杰出新研究员奖。除了 Affinia，Luk 博士还是基因治疗公司 Akouos，Odylia 和 Albamunity 的联合创始人。