话题:靶向“渐冻症”遗传因子,反义寡核苷酸疗



话题:靶向“渐冻症”遗传因子,反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格

  渤健(Biogen)和Ionis pharmaceuticals今日宣布,美国FDA已接受在研反义寡核苷酸疗法tofersen的新药申请,用于肌萎缩侧索硬化(ALS)的治疗。FDA同时授予其优先审评资格,PDUFA日期定于2023年1月

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