成立仅1年就上市!腺病毒基因治疗公司Taysha Ge



成立仅1年就上市!腺病毒基因治疗公司Taysha Gene Therapies登陆纳斯达克

2020-09-25 08:00 来源:动脉网

原标题:成立仅1年就上市!腺病毒基因治疗公司Taysha Gene Therapies登陆纳斯达克

成立仅1年就上市!腺病毒基因治疗公司Taysha Ge

图片来源:老虎证券

值得一提的是,泰莎基因成立于2019年9月20日,仅1年就在纳斯达克上市,这家基因治疗公司究竟有什么来头?让我们来看一看。

背靠西南部医学院,源源不断输出科研创新

泰莎基因总部位于美国德克萨斯州达拉斯市,是一家专攻中枢神经系统单基因遗传病的基因治疗公司。泰莎基因联手美国西南部最出名的医学中心——The University of Texas Southwestern Medical Center(德克萨斯大学西南医学中心,或称西南部医学院,以下简称“UT Southwestern”),以快速的临床转化为目标,进行了多种以腺病毒为载体的基因治疗药物研发。

西南部医学院是1943年以战时医院为基础成立的,是美国著名的生物医学研究中心。UT Southwestern曾经培育过多位科研界杰出人才,6位诺贝尔获得者,24位美国科学院院士,16位美国国家医学院院士以及13位霍华德·休斯医学研究所研究员。

和普通的产学研合作链不同的是,泰莎基因的成立就来源于西南部医学院的支持。泰莎基因的科学委员会由Steven Gray博士和Berge Minassian医学博士组成,他们是基因治疗领域内的专家教授,任职于西南部医学院儿科系。他们联合创立了UT Southwestern Gene Therapy Program(西南部医学院基因治疗科研攻关项目),该项目主要针对的是将UT Southwestern的基因治疗学术成果进行临床和商业转化。从UT Southwestern的角度来讲,泰莎基因可以说是他们的产业孵化基地。

但是泰莎基因本身并非完全由UT Southwestern掌控,它的真正创始人是RA Session II。RA Session II在生命科学行业拥有超过20年丰富的工作经验,主攻商业发展、公司战略和财务等业务。他曾在两家基因遗传病治疗公司任职高管,担任了BridgeBio的首席财务官以及 AveXis的战略和业务发展部高级副总裁。

RA Session II领导的泰莎基因在新的“产学研合作链”驱动下,在研发上拥有更多的主动性和攻击性,例如泰莎基因可以直接与UT Southwestern教职工合作,在校内的GMP病毒载体生产基地进行产品研发,联合校内的研究员、临床医生和调研人员进行产品的综合评估以及临床护理研究。

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谈到泰莎基因,它大刀阔斧的行事作风给人留下了深刻印象。公司扎根于德州,也有德州人民的彪悍基因,公司从成立之日开始就动作不断,猛烈出击。

4月30日,泰莎基因完成3000万美元种子轮融资,以推进公司旗下15款腺病毒载体基因治疗药物的开发,治疗中枢神经系统单基因疾病。

8月5日,泰莎基因完成由Fidelity Management & Research Company LLC牵头的生命科学投资者联合组织完成了超额认购的9500万美元B轮融资。泰莎基因利用该轮融资将线索计划的初始队列推进到诊所,加快预期的IND提交进度,以支持GM2神经节病的初步临床研究以及针对罕见和大量患者人群的单基因CNS疾病的基因治疗的先进技术。

8月17日,泰莎基因和同为基因治疗公司的Abeona Therapeutics达成许可和存货购买协议,该合作协议围绕治疗CLN1疾病的ABO-202腺病毒载体基因治疗药物展开。根据协议条款,泰莎基因将向Abeona支付700万美元的初始现金,包括300万美元的前期许可费和400万美元的存货购买价格。

没过多久,9月2日,泰莎基因提交了上市申请,9月24日泰莎基因正式上市。在资本纷杂的世界里,泰莎基因混得如鱼得水。

当然,这么多资本的青睐和证券交易市场对泰莎基因的看好,不仅仅来自于它的成立背景,还来自于泰莎基因的高端腺病毒载体基因治疗药物研发管线和下一代腺病毒载体改造平台。

18款腺病毒载体基因治疗药物,

专注中枢神经疾病

泰莎基因以腺病毒载体为研发核心,联合基因替代治疗、miRNA(微小RNA)和shRNA(发卡RNA)疗法,推出采用鞘内注射方式的18款基因治疗药物,布局了三类广泛神经适应症,包括7种神经性退行疾病、8种神经发育障碍疾病和3种大脑发育相关复发性癫痫。该产品管线覆盖了罕见疾病和高发疾病患者,在美国和欧洲区域的患者数量高达50万人。

成立仅1年就上市!腺病毒基因治疗公司Taysha Ge

泰莎基因产品管线




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