100%客观缓解率，“现货型”细胞疗法为CAR

作者：张馨予

　　今日，Precision BioSciences公司公布了其使用ARCUS基因编辑技术构建的同种异体在研CAR-T疗法PBCAR0191的最新临床试验结果。在治疗接受过自体CAR-T疗法治疗后复发的弥漫性大B细胞淋巴瘤（(DLBCL）患者中，PBCAR0191达到100%客观缓解率，73%完全缓解率，50%的患者缓解持续时间超过6个月。

　　目前，6款自体CAR-T细胞疗法已经获得美国FDA批准治疗多种不同血液癌症。虽然有些患者在接受治疗后获得持续缓解，但是也有不少患者即便接受自体CAR-T疗法的治疗后，疾病仍然会复发。这些患者的预后尤其不良，无进展生存期只有一、两个月。Precision BioSciences公司指出，随着自体CAR-T疗法用于更多患者，到2025年，接受自体CAR-T疗法治疗后复发的患者人数可能增加4-5倍。

　　PBCAR0191是Precision BioSciences公司利用名为ARCUS的归巢内切酶技术进行基因编辑，生成的现货型（off-the-shelf）同种异体CAR-T疗法。这种内切酶属于大范围核酸酶（meganuclease），能在细胞DNA中进行高度特异性的切割。它通过识别包含22个碱基的靶点序列来完成切割，由于靶点序列较长，因而产生脱靶编辑的机会很少，而且在完成编辑之后，它会自动失活，从而进一步降低脱靶编辑的风险。PBCAR0191是一款靶向CD19的CAR-T疗法。

　　图片来源：Precision BioSciences公司官网

　　最新临床试验结果显示，在11名接受自体CAR-T疗法后疾病复发的患者中，PBCAR0191达到100%的客观缓解率。其中8名患者在接受治疗28天后的评估时获得完全缓解。

　　在可评估缓解持续时间的6名患者中，3名患者的缓解持续时间超过6个月。该公司指出，这一缓解数据优于目前CAR-T治疗复发患者接受标准治疗后的表现。

100%客观缓解率，“现货型”细胞疗法为CAR

　　▲PBCAR0191的临床试验结果（图片来源：PBCAR0191）

　　“今日分享的新临床数据显示，PBCAR0191能够在CAR-T治疗后复发的患者中产生高临床缓解率。他们接受过中位数为5种的前期疗法。我们相信这些数据支持PBCAR0191用于治疗这一患者群体的监管路径，我们认为他们具有最高的未竟需求。” Precision BioSciences首席执行官Michael Amoroso先生说。