AI制药风再起：中国医药能迎来弯道超车吗？

作者：杨超月

经济观察报记者张英 在医药投资圈，人工智能制药领域的热度仿佛又回到了两三年前。

2020年英国公司Exscientia基于AI开发的药物被批准进入临床试验，这是全球第一个由AI设计的分子进入临床。这一里程碑事件让当年国内AI制药领域的投融资猛增7倍至31亿元人民币。也是在这一年，国内AI制药企业晶泰科技获得3.188亿美元C轮融资，创下当时全球AI药物研发领域融资额的最高纪录。

2021年AI制药行业继续火热，国内融资总金额超80亿元。到2022年生物医药全行业遭遇资本寒冬，AI制药领域的投资也有相当程度退潮。

现在，AI制药龙头企业英矽智能CEO任峰观察到，ChatGPT的出现，再次让这一领域站上了风口：

截至目前，国内还没有真正意义上的AI制药上市公司，但资本市场AI制药概念却显得十分火热：一家CRO（医药研发合同外包服务机构)）企业成都先导（688222.SH）的股价在3月一路上涨，数次20CM涨停，公司紧急提示：目前AI系公司主营业务和研发的辅助工具，直接贡献的销售额及利润较小，对公司主营业务的发展影响有待观察和验证。

3月24日，晶泰科技出现在港股18C（指港交所为吸引具备发展潜力但尚未满足主板上市规则的特专科技企业而设立的交易板块）潜在上市申请人名单中，也成为了行业热门事件。

3月28日,复星医药（600196.SH）的业绩发布会上，AI也成焦点。该公司董事长吴以芳称复星在AI制药领域探索已超五年，未来将在创新药领域推进AI制药业务。

在一级市场，成立不到一年的AI制药企业呈元科技在3月中旬宣布完成数千万美元pre-A轮融资，获得联想创投、格力产投等资金加持。

“最近许多投资人来跟我们讨论ChatGPT。”任峰说，实际上ChatGPT这样的生成式AI技术早已在制药领域落地应用，其底层算法与ChatGPT的一致。只不过ChatGPT是基于自然语言数据，而目前AI制药技术是基于基因组学等生命科学数据。

任峰期待ChatGPT这一基于自然语言大模型的生成式AI给制药行业带来改变，但目前还未看到很大的实质性应用。

当前全球还没有一款AI药物得到有效性验证。任峰判断行业下一个增长期应该是在AI制药成功通关二期临床试验后，乐观估计大概还需要1-3年时间。

3月27日，中国科技部启动了“人工智能驱动的科学研究”专项部署工作，提出要充分发挥人工智能渗透性、扩散性和颠覆性强的特性，逐步构建以人工智能支撑基础和前沿科学研究的新模式，加速我国科学研究范式变革和能力提升。

角井生物创始人周一鸣将中国生物医药产业与美国的差距比作中国汽车产业与美国的差距，他认为AI制药如同电动汽车一样给了中国一个换新赛道的机会。

专注于人工智能领域投资的沸点资本合伙人马兰表现得较为理性。“AI药物研发领域投资热正持续‘升温’。砸钱堆高了整个赛道的成长空间，目前看很快会挤泡沫，到了自证技术实力的过渡期。”

生成全新小分子：从5年缩短到18个月

医药研发行业是一场时间和金钱高投入的冒险，长期以来面临着“双十定律”，即需要耗时超过10年、10亿美金才有可能上市一款新药。

制药巨头强生的首席科学官Paul Stoffels曾形容，一款新药的成功上市比造飞机更难。

药物研发的流程繁复，在人们所熟知的临床试验之前，研发者的工作包括确认药物作用靶点（药物在体内的作用结合位点）、发现苗头化合物、先导化合物优化、临床前动物实验等环节。临床实验前这些环节的核心任务，是获得临床前候选化合物（PCC，若通关临床试验即等同于药物），PCC分子的确定在新药研发中被视为重中之重，而即使在药物靶点明确后，这一过程往往还需要4-5年时间，其中每一步都有着极高的失败率。

以其中主要难点——海量药物分子筛选为例，《Nature》2017年发表的一篇文章显示，人类可发现的药物分子个数可能是10的60次方，而传统药物筛选办法能够找到的分子数仅约10的11次方，在11次方与60次方之间有一个远未穷尽的大黑洞，这里或许就潜藏着许多新药的可能性。

人工智能被视为探索“黑洞”的有力工具，尤其是生成式AI技术。

英矽智能即将启动临床二期的小分子在研药物INS018_055，就是全球第一个针对全新靶点利用生成式AI生成的全新候选药物。

任峰介绍，在靶点发现上，生成式AI技术颠覆了传统的靶点生物学研究流程。传统生物学研究是从前往后做，先理解靶点生物学机制，再将生物学机制与某些疾病进行关联，而我们是从后往前做，先找到某类疾病患者的基因组学数据跟健康人群间的差异，再回过头去验证。比如在特发性肺纤维项目中，AI技术通过比对分析推荐了将近20个靶点，研究人员对近20个靶点的验证后确定了一个全新靶点。