基因编辑技术CRISPR既可治病还可复活灭绝物种?
网易科技讯1月31日消息，据Futurism报道，在过去几年里，CRISPR始终占据着媒体头条。专家预测，这种基因编辑技术将改变地球，改变我们生活的社会甚至是周围的生物。与其他用于基因工程的工具相比，CRISPR(也被称为CRISPR-Cas9)更精确、廉价、易于使用，而且功能非常强大。
CRISPR是在20世纪90年代初被发现的，并在7年后首次用于生化实验，此后迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域研究人员中最流行的基因编辑工具。科学家们还处于探索如何利用CRISPR来改变世界的早期阶段。当然，改变DNA（生命本身源代码）的能力也带来了许多伦理问题和担忧。有鉴于此，这里有些这种革命性技术最令人兴奋的应用，以及可能减缓或阻止其发挥其全部潜力的障碍。
1.CRISPR可以纠正导致疾病的基因错误
肥厚性心肌病(HCM)是一种心脏疾病，在全世界每500人中大约就有1人患病。这种疾病发作时令人感到痛苦不堪，而且常常是致命的。有些显性基因突变会导致心脏组织变硬，这可能导致胸痛、虚弱，更严重时甚至会出现心脏骤停。得益于最近的医学进步，HCM患者的平均预期寿命接近普通人，但如果不及时治疗，会导致危及生命的情况。
但在将来，我们也许可以通过基因编辑来彻底治愈这种疾病。在2017年夏天，美国俄勒冈健康与科学大学的科学家们用CRISPR删除了人类胚胎中的一个缺陷基因。结果是令人兴奋的：在受精后18个小时内采用CRISPR-Cas9技术的54个胚胎中，有36个没有显示基因突变(几乎没有发展出这种疾病的机会)迹象，而13个胚胎只是部分突变(遗传HCM的几率为50%)。
非目标基因突变和嵌合体(只少数细胞发生变化，这意味着小部分人会遗传变异)只存在于54个胚胎中的13个身上。为了进一步减少部分细胞被改变的可能性，研究人员进行了另一项实验，他们在受精时直接对胚胎中相同的基因进行了校正。他们发现，只有一个胚胎存在非目标基因突变和嵌合体。这是一个令人印象深刻的结果，使得这项研究比类似的研究更有效率。
这项研究的第一作者、俄勒冈健康与科学大学研究员肖克拉特·米塔利波夫（Shoukhrat Mitalipov）在新闻发布会上说:“通过使用这项技术，我们有可能减轻这种遗传性疾病对家庭乃至整个人类的负担。”在胚胎发育的早期阶段捕捉突变，可以减少甚至消除病人生命后期的治疗需求。
尽管有些干细胞科学家质疑这几十种突变是否真的被修复，但这项研究的确帮助科学家更好地理解CRISPR的功效。此外，HCM研究的共同作者之一已经表示，有兴趣将同样的技术应用于增加乳腺癌风险的特定基因突变(BRCA1和brca2)上。
这就是说，科学家们知道改变人类胚胎的遗传密码可能会产生意想不到的后果。如果CRISPR在错误的地方做出改变，无意中改变或移除健康的基因该怎么办?这对病人有什么影响?在世界上有些地方，科学家们可以在很大程度上不受束缚地对人类胚胎进行实验。但在美国、加拿大或英国，情况并非如此。
在美国，食品和药物管理局(FDA)目前不考虑利用公共资金来研究那些可以遗传的基因(俄勒冈州研究人员的研究并不是为了植入而进行，且研究是由私人资助的)。在加拿大，编辑可以传给后代的基因是一种犯罪行为，最高刑罚为10年监禁。与此同时，英国人类受精与胚胎管理局于2016年授权伦敦的一个科学家团队，允许他们编辑人类胚胎基因。英国科学家希望这将开创先例，并为未来的应用打开大门。
2.CRISPR可以消除导致疾病的微生物
尽管艾滋病的治疗已经将病毒从致命杀手变成了健康威胁，但科学家们还没有找到治愈方法。这种情况可能会随着CRISPR技术的进步而改变。在2017年，中国研究团队通过复制一种有效阻止病毒进入细胞的基因突变，成功地增强了老鼠对艾滋病病毒的抵抗力。目前，科学家只是在动物身上进行这些实验，但有理由认为同样的方法也适用于人类。艾滋病毒的耐药性突变发生在一小部分人身上。通过使用CRISPR将突变引入人类干细胞，研究人员可以在未来显著增强人类对艾滋病的抵抗力。
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