【首发】锦篮基因完成近亿元天使轮融资，深耕

作者：杨超月

　　北京锦篮基因科技有限公司（简称：锦篮基因）近日宣布完成近亿元的天使轮融资，由东方富海管理的中小企业发展基金、元生创投、赛盈资本、谢诺辰途基金共同投资完成，本轮融资主要用于推进公司产品管线里前三个基因治疗项目进入IND阶段。

　　关于锦篮基因及其产品管线

　　锦篮基因创建于2018年，是由北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所发起人吴小兵博士与北京五加和分子医学研究所有限公司新药研发团队等人共同组建的一家专业从事基因治疗新药研发的巴西vs瑞士让球公司。公司尤其关注在临床上治疗需求尚未被满足的罕见病。目前，大多数罕见病在临床上都没有相应的治疗药物，总理在国务院会议上提出了为罕见病患者用药减免增值税的利好措施，但是没有治疗药物，又何谈费用减免呢？

　　锦篮基因以“相信基因治疗必将解决更多疾病难题，造福人类健康”为理念，以“推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场”为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈。

　　公司产品以基于病毒载体尤其是AAV载体的基因药物为主。首批项目采用了AAV载体介导的基因替代治疗策略，还有抗体基因治疗、基因编辑治疗和RNAi治疗等策略的基因治疗项目作为储备。目前，该公司管线中的产品主要针对神经肌肉病、遗传代谢性疾病、溶酶体贮积症等多种严重威胁人类生命的罕见病，以及现有化药或蛋白药物治疗效果甚微的多发病如青光眼、高甘油三酯血症等疾病。目前已有三个pre-IND产品完成了药理药效学研究和GMP制品制备，计划年内提交IND申请进入临床试验。

　　除此之外，公司在AAV病毒载体外壳、基因调控元件、基因优化、生产技术和工艺改进等方面也都做了富有远见的布局。

　　专访锦篮基因CEO

　　锦篮基因总裁吴小兵博士是病毒载体研究领域专家，在AAV载体的研究和应用及基因治疗方面积累了丰富经验，聚集了一批有志于在基因治疗领域长期耕耘的技术骨干，相信基因治疗作为医药颠覆性技术，不断挑战和克服技术瓶颈，与临床专家一起推动基因治疗技术发展，为广大罕见病群体带来彻底治愈的希望。

　　锦篮基因总裁吴小兵博士

　　吴小兵博士介绍道，基于AAV病毒载体的基因疗法一直是近年来基因治疗赛道的热门。AAV由于其安全性好、宿主细胞范围广、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被公认为应用最广、前景最大的基因治疗载体。她说道：“基因治疗在国际上已经如火如荼，目前已经有一批产品处于临床I/II/III期，上市的AAV产品已经有3个。国内大多数AAV基因治疗药物还处于临床前，极少数刚进入早期临床。锦篮基因公司的定位、理念、使命和愿景得到了业界和投资人的高度认同。本次获得融资，将极大加速项目进入临床试验的速度。非常感谢锦篮基因投资方的信任，锦篮基因将不负众望，实至名归，成为众多基因治疗药物的摇篮（GeneCradle，锦篮——基因药物的摇篮）。”

　　“基因病基因治。”吴小兵博士说道，“罕见病多为遗传病，其中多数是单基因遗传病。这些疾病传统的药物无法凑效，更谈不上治愈。罕见病是均匀撒在人间的‘芝麻盐’，有人的地方就有罕见病。基因药物给无药可治的疾病带来治愈的希望，而希望是人间最为珍贵的东西，我们的使命感由此而生。”

　　吴小兵博士曾在中国国家疾控中心（CDC）病毒学研究所工作15年，作为国内基因治疗及其核心技术“病毒载体系统”领域专家，曾多次承担和参与包括863、973、重大专项、科技支撑计划、国家自然基金等在内的国家级科研项目，因在病毒载体方面的贡献获得卫生部科技进步一等奖、国家科技进步二等奖、863计划15周年重要贡献奖。

　　2003年，吴小兵博士作为本元正阳公司的兼职技术总监，带领团队申报了国内第一个AAV基因治疗药品临床试验并获得国家药监局批准的I期临床批件。2014年吴小兵博士辞去公职，创建了一个非营利性研发机构——北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，带领团队潜心从事关于罕见病基因治疗的相关研究，先后开展了MPSIIIA、SMA、Pompe、X-ALD、GM1、MPSII等罕见病的在模型动物体内的实验研究，取得了一批研究成果。2020年10月，瑞希所团队正式加入锦篮基因，继续推进早期项目的临床转化。

　　锦篮基因投资人说