精氨酸酶1缺乏症新药！美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见性、进行性疾病，可导致严重的并发症和早期死亡。
BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
FDA授予pegzilarginase BTD，是基于在ARG1-D患者中开展的I/II期研究以及正在进行的II期开放标签扩展研究的数据。Aeglea公司预计将在2019年第四季度继续与FDA讨论pegzilArginase项目和下一步行动。
Aeglea公司总裁兼首席执行官Anthony G. Quinn表示：“新获得的临床数据表明，pegzilarginase治疗对ARG1-D患者血浆精氨酸水平和重要疾病表现都有良好的效果，这使得FDA授予pegzilarginase突破性药物资格。该资格提供了一条与FDA密切合作的途径，迅速推进这款潜在的变革性疗法，带给ARG1-D患者群体。”
ARG1-D（精氨酸酶1缺乏症）
pegzilarginase是一种增强的人精氨酸酶，能酶解消耗精氨酸。目前，Aeglea公司正开发pegzilarginase用于治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者，这是一种罕见的、使人衰弱的疾病，在儿童时期表现为持续性高精氨酸血症、严重的进行性神经异常和早期死亡。疾病管理方面，ARG1-D患者需要严格的膳食蛋白质限制、补充必需氨基酸、接受氨清除剂治疗高氨血症。
ARG1-D可导致2大关键代谢效应：高水平的精氨酸和精氨酸衍生代谢物，尿素循环损害。治疗方面，当前可用的降低血浆精氨酸的最佳疗法是膳食蛋白质限制，但依从性是一个艰难挑战，依从性欠佳往往导致疾病进展和过早死亡。
Aeglea公司管线资产
pegzilarginase是一种酶替代疗法，用于降低患者血液中升高的精氨酸水平。评估pegzilarginase治疗ARG1-D患者的I/II期研究和II期开放标签扩展研究的数据显示出临床改善和血浆精氨酸持续下降。目前，Aeglea公司正在为单个全球关键性III期PEACE研究招募患者，该研究旨在评估pegzilarginase相对于安慰剂治疗24周的疗效和安全性，主要终点是血浆精氨酸相对基线水平的降低。
除了ARG1-D之外，Aeglea公司也正在评估pegzilarginase联合PD-1检查点抑制剂治疗小细胞肺癌（SCLC）。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Aeglea BioTherapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Pegzilarginase for Treatment of Arginase 1 Deficiency
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