别忽略风险！部分中国游客何以追捧日本干细胞治疗

作者：杨超月

2019年9月25日，著名科学期刊英国《自然》连发两篇文章，直指日本干细胞治疗的潜在风险，认为这与日本宽松的细胞疗法监管政策不无关系。

早在5月，《自然》也曾质疑过中国放宽细胞治疗监管口径的一项计划，而这次他们探访了已经采用相似监管模式5年的日本。

不同于欧、美等国完全由药品监管部门负责，2014年，日本通过了两项规范干细胞诊所的法案，意味着细胞治疗既可以在药监部门按照药品申报，同时也允许医疗机构将其作为一项医疗技术在临床应用。

包括干细胞在内的细胞治疗，是指将人体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。被称为“万用细胞”的干细胞，因具备再生各种组织器官的潜在功能，几乎给各个领域的疾病带来新突破。

此后五年，日本的再生医学得到快速发展，始终处于亚洲领先地位。据《自然》报道约有3700种治疗方法获得批准，从北海道到冲绳，数百家诊所可以从患者皮肤中提取干细胞进行注射，用于治疗心脏病等疾病。

此时，中国正经历着细胞治疗的野蛮生长，直到细胞治疗引发“魏则西死亡事件”，监管层急踩刹车，行业顿时陷入停滞。

这一新技术的风险不容忽视。上述文章的作者大卫·希拉诺斯基（David Cyranoski)指出，自由监管政策为研究人员和企业提供了捷径，然而患者要为此付出代价，不得不面临健康风险。

不过，就此止步，不利于推动新技术。业内认为，细胞治疗要健康发展，还需监管助力。

中国政府考虑参照日本的“双轨制”监管模式，2017年重启对细胞治疗的药品监管之后，制药企业成为细胞治疗的推动主力，2019年3月，国家卫健委发布细胞治疗管理办法的征求意见稿，被视为解禁医疗机构细胞治疗的信号。

在过去的半年中，中国围绕细胞治疗“双轨制”监管的研讨会频繁举办，倾向也各不相同。一位不愿具名的业内人士向《财经》(博客,微博)记者介绍，虽然国家卫健委没有直接举办相关行业会议，但也一直广泛收集业内声音，谨慎推进规则的制定。

如何平衡新医疗技术的发展与风险，对全球细胞治疗的监管是一道需要谨慎思索的难题。

创新的双刃剑

在一家位于东京前沿时尚区的细胞治疗诊所，常有慕名而来的中国游客接受干细胞注射。

这一项听上去高大上的技术，在接受治疗的人眼中一点也不复杂。这家日本诊所的典型疗法是，取下求医者耳后一块皮肤做活检，从这块耳内脂肪组织中提取干细胞进行繁殖，然后通过静脉注射进体内，修复受损组织。

中国游客是赴日医疗群体的主力军。2016年，日本医疗签证签发数量的87.9%是中国人。赴日医疗在中国火热，既是因为其在传统疗法体现出的高水准，也是因为其对创新有着更好的可及性。

日本对药品采取了开放包容的态度，甚至不乏与欧美同步上市甚至优先上市的新药，如全球首个通过免疫疗法治疗癌症的PD1药物Opdivo，就是率先在日本获批，五个月后，才在美国获批上市。

这种开放的态度也体现在细胞治疗领域。2012年，京都大学干细胞生物学家山中伸弥获得诺贝尔生理学或医学奖，不但给同行一针强心剂，连首相安倍晋三都承诺未来十年向该领域投资约73亿元人民币，同时建议放宽监管。

2014年，日本政府颁布了两项法案，将干细胞等再生医学疗法的推广送上了快速通道。一项是《再生医学安全法案》，规定医院和诊所无需通过常规试验证明药物疗效，只需证明自己具备官方认证的细胞处理设施，然后向独立审查委员会递交申请，就可以开展细胞疗法。

第二项是《药品和医疗器械法》，应允具体疗法获得特定批准的公司，可以在日本推广、销售其治疗方案，所需费用由公共保险体系承担。

“HeartSheet”获得了特定批准，这是一种用于治疗慢性心脏病的细胞疗法。《自然》报道援引该技术的联合创始人之一的说法是，有七人参加试验，其中五人的心脏状况并没有恶化，由此认定该疗法有效。而且，该试验没有设置对照。该公司可在长达7年的时间里推广该疗法。

临床试验规模如此之小，引起了学界关注。国际干细胞研究协会在2016年的一份报告中称，只经小规模试验就批准上市，可能会减缓对治疗方法的严格评估，并“削弱人们对该领域科学标准的信心”。

在日本政府的激励下，涌现出很多同细胞治疗诊所。而大部分患者认为，这些经由政府批准的诊所，提供的细胞治疗应是安全可行的。

大卫·希拉诺斯基在其文章中指出，日本目前至少有4起不良事件的报告，其中1例死亡。