获安进青睐，非病毒递送初创完成7500万美元融资

作者：杨超月

在（以下简称“Code Bio”）和在今年2月份就4个未指明的罕见病项目达成价值20亿美元的合作伙伴关系后，该公司于近日又完成了7500 万美元的A轮融资。

该公司在一份声明中表示，Northpond Ventures 与 Amgen Ventures、Hatteras Venture Partners 和 UCB Ventures 一起领导了这轮融资。其它投资者包括 NEA、4BIO Capital 和 Takeda Ventures。

▲图 | Code Bio融资情况（来源：CB Insights）

自2020年成立以来，一直专注于非病毒基因治疗的交付，并于2021年完成 1000 万美元的种子轮融资，目前专注于1 型糖尿病和杜氏肌营养不良症(DMD)。

其首席执行官曾在 GSK 工作了 25 年，担任全球业务发展交易和投资管理副总裁的职务。他表示，这笔资金将持续到 2024 年，资金将用于内部制造扩张，以及将公司的两个疾病项目推进IND研究。

病毒是许多基因药物的首选载体，但受限于免疫反应、可靶向组织类型，以及递送片段大小等因素，业内一直在寻求其它递送载体。

的技术主要是一种合成DNA链制成的药物递送支架，称为3DNA。

3DNA 载体的制造相对简单，由一系列合成 DNA 链连接在一起形成支架，可以批量生产保存，生成最终的基因治疗产品也很简单，仅需要将 “现成的” 3DNA 载体支架和相关的靶向分子、以及包含治疗基因的 DNA 载体构建在一起。

据该公司介绍，该载体能够将任何大小片段基因传递到多种细胞中。目前，Code Bio 已经证实 3DNA 能够递送接近 10kb 的基因；同时，该载体也能够改善细胞靶向性、降低免疫原性。

▲图 | 3DNA 载体优势（来源：公司官网）

到目前为止，Code Bio 有两个主要项目，一个是针对肌营养不良症，另一个是针对1 型糖尿病。前者正在开发的基因疗法使用腺相关病毒来递送基因，这些基因编码患者缺乏的关键蛋白质；对于 1 型糖尿病，Code Bio 正在与青少年糖尿病研究基金会合作，探索增加产生这些患者缺乏的胰岛素的 β 细胞功能数量的方法。

也一直在证明其靶向系统的有效性——支架可以进入肌肉细胞以治疗 DMD，以及进入肝脏中的 α/β 细胞以治疗 1 型糖尿病。下一步将在体内模型中测试这对两种疾病的疗效。

此外，Code 正在推进一种方法，该方法将允许支架将抗肌萎缩蛋白基因的完整拷贝（在 DMD 患者中失调的基因和最大的基因）带入体内。除此之外，表示，该生物技术公司还在研究一种称为 Becker 基因（约为肌营养不良基因长度的三分之二）及其自身微肌营养不良基因的较小版本。

并不是唯一一家利用非病毒递送方法的公司。正在开发基于脂质纳米颗粒 (LNP) 递送的疗法，且能够靶向其他组织类型。与工程化病毒相比，该技术可荷载更大片段基因；去年 6 月，完成了 9 位数的 IPO，以推动肝脏和视网膜疾病的非病毒基因治疗的临床前工作。

参考资料：

1、https://medcitynews.com/2022/06/code-bio-corrals-75m-to-skip-viruses-use-synthetic-dna-for-genetic-meds-delivery/

2、https://endpts.com/gene-therapy-biotech-looking-to-bypass-viral-delivery-wins-investor-approval-bagging-series-a/