出国看病新研究，MRI技术协助帕金森病的基因治疗

作者：张馨予

麻省总医院研究人员正在参加一项二期临床试验，测试一种有前景的帕金森病的基因疗法。该团队正在使用一种最先进的传输技术，可以让他们看到输入液进入大脑的过程，并根据需要实时调整。该方法代表了神经外科基因治疗的一个进步，并将开启直接给药治疗帕金森病和其它神经疾病的新时代。出国看病机构盛诺一家与麻省总医院的合作时间最久，医院的综合排名一直稳居Top10，是很多客户的出国看病首选地。麻省总医院位于波士顿，盛诺一家在波士顿成立了一支经验丰富的出国看病海外客服团队，帮助患者和家人尽早适应出国看病的生活，协助他们解决出国看病遇到的难题。

Dr. Richardson说：“基因治疗领域之所以发展缓慢，其中一个原因是，要确定载体能到达你想要它到达的地方，真的不是那么简单。但我们现在已经建立了一个黄金标准，在需要基因在特定位置表达的情况下，人们应该如何将基因治疗传递到人脑。”

改变帕金森病的治疗模式

自20世纪80年代以来，神经科学研究一直在寻求用细胞、酶或神经营养素替代等其它方法来解决帕金森病的运动和运动问题，以抵消或逆转多巴胺的损失。

“输入液在大脑中的作用取决于病人的解剖结构。脉管系统是不同的。每个人的基底神经节在血管的位置上都是不同的，”他说。“输入液可沿血管渗出，并沿血管周围间隙排出灰质靶区。这意味着它不会有治疗效果。”

术中MRI确保靶向治疗

Dr. Richardson帮助开创了一种治疗性输液：芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)，一种在帕金森病中减少的酶。“如果你让大脑恢复AADC，它就能在需要它的地方制造更多的多巴胺，”他说。

在过去的十年里，Dr. Richardson参与了一个把基因治疗载体传输到正确位置的多机构研究。在《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上发表的一篇论文中，他们描述了一种方法的演变，该方法允许神经外科团队观察载体传输，并根据需要进行实时更改:

病人被全身麻醉

该团队在病人的头骨上安装一个临时瞄准装置

为此研制的特殊输液套管被插入大脑，并由输液泵输送载体

术中磁共振成像(MRI)使研究小组能够观察输入液在大脑中的分布情况

一个特殊的软件系统可以帮助团队调整手术轨迹，并在需要时做出调整

“观察正在发生的事情很重要；在输液过程中，你必须根据外科医生通过观察输入液在大脑中的分布所解读的视觉信息不断调整套管，”Dr. Richardson说。

团队可以进行实时调整的示例包括:

套管的轨迹和位置

套管的推进

控制输入液的方向

体积和剂量

“在首次神经外科基因治疗试验中，手术方案在每一步都进行了调整，以优化最终结果，增加成功的机会，”Dr. Richardson说。“它显著提高了靶向覆盖率，缩短了手术时间。”

盛诺一家关注最前沿研究，致力于把最前沿的研究成果分享给患者及其家属。帕金森是一种慢性病，当这种疗法正式应用于临床后，帕金森患者可以选择出国看病，接受最先进的基因治疗。