CRISPR基因组编辑疗法的策略与体内递送

作者：张馨予

本期文章：《细胞》：Volume 181 Issue 1

美国马萨诸塞大学医学院Guangping Gao等研究人员，讨论了CRISPR基因组编辑疗法的策略与体内递送。相关综述论文于2020年4月2日发表于《细胞》。

基于CRISPR的生物技术发展彻底改变了生命科学，并引入了具有治疗广泛疾病潜力的新方法。

研究人员讨论了改善人类健康的CRISPR策略，重点是使用腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR治疗分子直接输送到人体中。研究人员还讨论了CRISPR疗法广泛应用所面临的挑战，并强调不断的发现和技术的发展可以进一步推进这些革命性的新疗法。

附：英文原文

Title: CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing: Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors

Author: Dan Wang, Feng Zhang, Guangping Gao

Issue&Volume: 2020/04/02

Abstract: The development of clustered regularly interspaced short-palindromic repeat (CRISPR)-based biotechnologies has revolutionized the life sciences and introduced new therapeutic modalities with the potential to treat a wide range of diseases. Here, we describe CRISPR-based strategies to improve human health, with an emphasis on the delivery of CRISPR therapeutics directly into the human body using adeno-associated virus (AAV) vectors. We also discuss challenges facing broad deployment of CRISPR-based therapeutics and highlight areas where continued discovery and technological development can further advance these revolutionary new treatments.

DOI: 10.1016/j.cell.2020.03.023

Source: https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(20)30285-3

期刊信息

Cell：《细胞》，创刊于1974年。隶属于细胞出版社，最新IF：36.216

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