干货！2022年中国基因治疗行业龙头企业分析

作者：张馨予

行业主要公司：诺诚健华 ( 09969 ) 、诺思兰德 ( 430047 ) 、传奇生物 ( LEGN ) 、药明巨诺 ( 02126 ) 、科济生物 ( 02171 ) 等

本文核心数据：业务布局、核心技术、投融资、业务收入

1、中国基因治疗行业龙头企业全方位对比

基因治疗，也称为细胞和基因治疗 ( Cell and GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法 ) ，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因 ; ②使致病基因失活 ; ③导入新的或经过改造的基因。

我国基因治疗行业市场龙头企业分别为诺诚健华和药明巨诺，两家龙头企业全方位对比如下：

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2、药明巨诺：基因治疗业务发展历程

药明巨诺 ( 港交所代码：2126 ) 是一家独立的、专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型巴西vs瑞士让球公司。药明巨诺创建于 2016 年，药明巨诺致力于以创新为先导，成为细胞免疫治疗引领者。药明巨诺已打造了国际顶尖的细胞免疫疗法的技术与产品开发平台，以及涵盖血液及实体肿瘤、极具潜力的产品管线，以期为中国乃至全球患者带来治愈的希望，并引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。

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3、药明巨诺：基因治疗业务布局及现状

——竞争梯队：业务关联度处于第一梯队

从业务关联度角度来看，目前药明巨诺 ( 09969 ) 、诺思兰德 ( 430047 ) 、传奇生物 ( LEGN ) 、药明巨诺 ( 02126 ) 的基因治疗业务关联度在 95% 以上，主营业务均为基因治疗产品的销售、定制化服务等。第二梯队为博雅辑因、亦诺微医药等 ; 其次是复星凯特、纽福斯、滨会生物等。

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——业务布局：聚焦于实体肿瘤与血液恶性肿瘤领域

公司聚焦于实体肿瘤与血液恶性肿瘤领域。其中，JWCAR129 是以 BCMA 为靶点的自体 CAR-T 产品，BCMA 通常在多发性骨髓瘤中表达，是具有潜力的 CAR-T 治疗靶点。其他以 BCMA 为靶点的 CAR-T 疗法，在接受过多达十次前线治疗仍无法控制疾病的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，已展现出高缓解率及可控的毒副作用。

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其中，倍诺达 ® ( 瑞基奥仑赛注射液 ) 是药明巨诺在巨诺医疗 ( 一家百时美施贵宝的公司 ) 的 CAR-T 细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向 CD19 的自体 CAR-T 细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，倍诺达 ® 已于 2021 年 9 月被国家药品监督管理局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 ( r/r LBCL ) ，成为中国首个获批为 1 类生物制品的 CAR-T 产品。倍诺达 ® 是中国目前唯一一款同时获得 " 重大新药创制 " 专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定等三项殊荣的 CAR-T 细胞免疫治疗产品。

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——研发实力：涵盖转化研究、分析开发、工艺开发、临床开发、注册事务、临床及商业化生产

公司致力运用一体化的内部细胞疗法开发能力并凭借 Juno 的 CAR-T 工艺开发知识，确保公司可以开发最高质量的产品。公司设计独特且一体化的开发能力涵盖流程开发及临床开发中的转化研究、分析开发及法规事务 ; 该等能力为公司提供了一个有助公司确保稳健运营及最高质量疗法的平台。

公司的一体化开发平台使新候选产品在整个开发生命周期内实现不同功能间的无缝协作，并有助提高开发效率及成功率。

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——核心技术：采用 CAR-T 疗法的生产工艺

公司主要采用 CAR-T 疗法的生产工艺。CAR-T 治疗涉及离体基因改造 T 细胞，以更好地识别与肿瘤相关的表面蛋白 ( 即在肿瘤细胞表面大量表达但在正常细胞表面表达较少的糖蛋白或糖脂 ) 或同在肿瘤上表达的正常细胞表面蛋白 ( 倘若消除有关表面蛋白并不会对患者造成重大健康风险 ( 例如 B 细胞 ) ) 。