T疗法获中国首个“突破性疗法”

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

　　8月6日消息，中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)最新公示，传奇生物旗下生物制品1类新药西达基奥仑赛拟纳入突破性治疗药物名单，中国首个“突破性疗法”有望花落传奇生物——这是NMPA不久前发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》文件后，“突破性治疗公示”专栏的首次公示，这也意味着这项特殊审评通道正式在中国启动。

　　据悉，西达基奥仑赛是由传奇生物开发的一款靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法，作为一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，该疗法含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的综合能力，用于既往接受过包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成年患者。

　　根据CDE公示信息，传奇生物于今年7月10日为西达基奥仑赛申请了突破性治疗，并于8月5日拟纳入突破性治疗品种名单。纳入理由及依据为：符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布等三个文件的公告》(2020年第82号)有关要求，同意纳入突破性治疗药物程序。公示时间为7日。这是CDE“突破性治疗公示”专栏首次更新。

　　在今年6月的ASCO年会上，传奇生物公布西达基奥仑赛在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的CARTITUDE-1的1b/2期临床试验的相关数据。数据显示，在中位随访时间为11.5个月时，所有患者对治疗均有反应，其中，客观缓解率(ORR)保持100%，86%的患者达到了严格的完全缓解。同时，此长期随访数据进一步支持中国LEGEND-2研究的发现，两个研究均显示出深入且持久的治疗反应。

　　6月，传奇生物作为“中国CAR-T上市第一股”，在纳斯达克挂牌交易，是2020年截至目前巴西vs瑞士让球公司最大规模的IPO。据传奇生物招股书显示，西达基奥仑赛将于今年底前在美国提交上市申请，并于2021年在中国提交上市申请。此次西达基奥仑赛拟纳入突破性治疗药物名单，意味着这款产品或有望加速获批。

　　传奇生物首席执行官章方良博士表示，目前，多发性骨髓瘤仍是一种无法治愈的疾病，因此，发现和开发新的治疗方法至关重要，传奇生物一直致力于为患者提供新的治疗方法，带来更多治愈的希望。同时，传奇生物对其在研品种有着清晰的布局与规划，除此款针对复发难治多发性骨髓瘤(R/R MM)的细胞疗法产品西达基奥仑赛外，传奇的下一代细胞治疗管线集中在恶性血液肿瘤、实体瘤及传染性疾病上，包括了自体和异体CART技术。