金斯瑞旗下传奇生物CAR-T获美国FDA“突破性疗法认定”

作者：杨超月

原标题：金斯瑞旗下传奇生物CAR-T获美国FDA“突破性疗法认定”

　　12月7日，21世纪经济报道记者从金斯瑞子公司传奇生物获悉，美国食品药品监督管理局(FDA)正式授予其CAR-T产品Janssen Research&Development，LLC(Janssen)的JNJ-68284528(JNJ-4528)突破性疗法认定(BTD)。

　　这也是该产品继今年2月和4月先后获得美国FDA孤儿药认证和欧洲药品管理局优先药物认定(PRIME)资格后，收获的又一个国际权威认可。同时，它也成为了近期继百济神州的一款中国药物正式在美国获批上市后，中国生物医药企业连续向世界展现重要创新力的又一例证。

　　对此，金斯瑞创始人兼首席执行官章方良博士指出，在生物产业，中国目前已成为全球第二大市场，越来越多的像传奇生物这样的中国生物医药创新力量在世界舞台崭露头角，不但在创新疗法的推进上领跑，也不断得到各国监管机构的认可。

　　据了解，欧洲药品管理局(EMA)优先药物认定(PRIME)项目，重点关注的是相较现有治疗手段有显著优势的药物或可令已无治疗选择的患者受益的药物。它为企业提供与监管机构加强互动和早期对话，从而优化开发计划并加速评估的通道，使药物能够更早为患者可及。

　　通常来说，药物的早期临床数据需体现出可令患者的未满足医疗需求获益的潜力，才有可能被该项目接受。优先药物认定让申请者在临床开发阶段就得到确认他们的药物有资格获得加速评审，从而将实际审核时间由210日降至150日。EMA官网数据显示，截至2019年3月28日，所有申请该项目的药物，最终获得资格认证的比例为23%。

　　而此次FDA突破性疗法认定，旨在加速治疗严重疾病疗法的开发和审评，获得该认证的药品的初步临床证据表明该疗法在具有临床意义的终点上显示出可能比现有疗法有实质性改善。

　　该疗法为研究性的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，用于接受过既往包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成年患者。

　　来自美国Ib/II期CARTITUDE-1(MMY2001，NCT03548207)研究中JNJ-4528的初始结果将于12月7-10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学学会年会上公布。JNJ-4528的BTD基于CARTITUDE-1 的Ib期研究。

　　传奇生物首席执行官许远博士指出，多发性骨髓瘤目前仍是一种无法治愈的疾病，传奇和杨森将继续致力于为患者提供一种新的治疗方法。FDA已经授予JNJ-4528突破性疗法认定，肯定了尚未满足的需求，并加快了该疗法的开发。

　　多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。因此多发性骨髓瘤可以归到B淋巴细胞淋巴瘤的范围。多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出现各种细菌性感染。发病率估计为2~3/10万，男女比例为1.6:1，大多患者年龄>40岁。

　　实际上，自2017年获国家药品监督管理局(原国家食品药品监督管理总局)受理临床试验申请(IND)，并于2018年3月，获得首个CAR-T临床试验申请(IND)批件以来，金斯瑞子公司传奇生物的研究性BCMACAR-T细胞疗法一直备受关注。

　　2017年12月，传奇生物与杨森公司签订了一项全球合作和许可协议，共同开发和商业化治疗多发性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。这是一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加抗体亲和力。