新药研发 一场勇者的游戏
西达苯胺成为全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，也是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。
原创新药研发，一个处处壁垒的闯关游戏。参与期间的“玩家”常常提心吊胆。投入大，周期长，“百死一生”。
但是，深圳微芯巴西vs瑞士让球 公司闯关成功了。
近日，微芯生物举行国家863及“重大新药创制”专项成果西达苯胺上市新闻发布。这一产品不仅填补了我国T细胞淋巴瘤治疗药物的空白，成为全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，而且还是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。
这个于2001年由留美归国博士团队创立的企业，已经在肿瘤、糖尿病/代谢疾病、免疫性疾病领域建立了多个从实验室到临床及产业化阶段的原创新药产品线。但是从某种意义上来说，它的成功，难以复制。
微芯生物总裁鲁先平还记得，2007年，有媒体给针对微芯生物的报道取名叫小概率的微芯。以新药研发为使命的生物医药企业，活下来并且能活得好，怎么就成了小概率？
不要“me-too”要“me-new”
从2002年成立伊始，微芯生物就设定了明确的目标：以自主知识产权为核心竞争力，开发针对重大疾病、有全球专利保护和临床效果独特的创新小分子药物。
这确实算得上“艺高人胆大”。当时，在国内几乎看不到做创新药的公司。中国绝大多数制药企业，还在生产仿制药或者避开已上市药物专利保护开发类似结构和作用机制药物，具有与原研药可能相近的临床疗效。它的开发风险和投入相对小，但是竞争激烈。“me-too”“me-better”就是对国内并不创新的“创新药”略带揶揄的说法。
“仿制很内行，创新差得远”。据《中国证券报》2011年报道，过去60多年来，中国创制并得到全世界承认的新药只有青蒿素和三氧化二砷两种，国内药企在研发上财力物力的投入与国外企业差距明显，只是生物医药产业中的配角。
已经在美国从事多年新药研发工作的鲁先平，为了降低药物开发风险，决定先在国内开发一个基于化学基因组学技术的系统平台，用于评价筛选有潜力的治疗性药物。该平台发挥着“瞭望塔”的作用，具有提前预判的功能，以确保在药物研发早期团队能做出合理决定。而开发的难度在于，该平台需要整合包括计算机辅助药物设计、药物及组合化学、高通量高内涵药物筛选、化学基因组学基因表达谱研究、生物信息学和化学信息学数据挖掘等多项技术，花掉了鲁先平和其研发团队2年的时间。
鲁先平很庆幸，这支创业团队集结了一批有能力有理想的人。从不同领域的科学研究到技术开发，创业团队在技能上形成互补，贡献智慧，发挥所长，把一个以十年计的目标一点点变成现实。“这样的团队可遇而不可求。”鲁先平说。
基因组平台建立后，微芯生物将目标锁定在肿瘤市场。这是一个庞大的市场，也是一个被外资企业占据的市场。当时，我国生产的抗肿瘤药物几乎全是仿制药品。微芯生物团队在肿瘤领域发力，经过无数次反复的循环研究后，最终发现了一种苯酰胺类分子结构——西达本胺。
这是一个神奇的新分子实体，它具有全新的作用机制。通过独特的表观遗传调控机制发挥作用，对特定区域染色质重塑来实现其靶向抗肿瘤的疗效。
12年后，在西达本胺的新闻发布会上，国家新药重大创制技术总师、中国工程院院士桑国卫发来了一封贺信，评价其“填补了我国外周T细胞瘤治疗药物的空白，为患者提供有效安全、价格可承受的新机制药物，也为我国生物医药产业的转型升级起到了积极的示范作用。”
融资难 专利提前进行授权
除了是全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，西达本胺还有一个第一的头衔：中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。
但说起这一授权，还有点“曲线救国”的意思。
“新药研发动辄需要数十年时间，但从事原创药研制的企业普遍会遇到‘融资难’问题。”鲁先平感慨，微芯生物算是例外，一些同样从事新药研发的企业，因为“没钱”，挣扎在生死边缘，或者干脆黯然离场。
深圳微芯算是幸运者。由于恰逢生物芯片概念在国内火热，而正在打造的创新药物早期筛选预测核心技术平台也吸引了多方投资机构，鲁先平团队在2001年初就成功融到了600万美元。
但是，新药研发，光靠启动资金远远不够。在美国，从新药研发企业成立最终新药上市，由于有适合生物医药行业特点的资本退出机制，每个不同环节都有相应的风险投资公司“接力”。如果研发企业有独特的核心技术或原创新药进入临床Ⅱ期，就可以通过在资本市场上市募集资金，推进临床研究和产品上市。
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