2019年FDA批准的临床试验进展的新药汇总

作者：张馨予

创新推动进步。FDA的药物评估和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research， CDER）一直大力支持新药和生物治疗产品开发方面的创新。通过了解新产品研发机制，产品筛选及生产过程，以及药物要治疗的疾病及症状，CDER为即将推向市场的产品提供了科学及法规建议。新药以及生物制品的生产意味着为患者提供新的治疗选择，极大的推动了医疗保健领域的进步。

今年CDER共批准了41个新药，其中包括诊断试剂、靶向药物，新靶点的抗生素等。今年批准了世界首款治疗急性偏头痛的药物Reyvow，第二款RNAi药物Givlaari，新种类的抗生素Xenleta。中国公司百济神州自主研发的抗癌药物Brukinsa也被批准上市。下面让我们一起来看看都有哪些新药被批准上市了吧！

1.PrabotulinmtoxinA (Jeuveau)

眉间纹是一种常见的面部表情纹，出现在双眉之间，呈“川”字形，并随年龄的增进一步加深。在整形医学界，眉间纹主要通过除皱术、激光治疗、注射填充法进行治疗。

2.Caplacizumab-yhdp（Cablivi）

Cabliv主要用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的成人患者。2.Caplacizumab-yhdp是一种二价抗血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体，其由两个相同的人源化构建块组成，通过三丙氨酸接头连接。

3.Triclabendazole（Egaten）

Egaten主要用于治疗6岁以上片形吸虫病患者。片形吸虫病又称为肝吸虫病感染，是一种被忽视的热带疾病。全世界有大约240万患者，另有1.8亿人口有患病风险，人类主要通过食用受到幼虫污染的食物被感染。片形吸虫病可导致严重疼痛和不适，从而造成生活质量和生产能力下降。

4.Brexanolone（Zulress）

Zulress主要用于治疗产后抑郁症。产后抑郁症通常在妊娠晚期或分娩后4周内开始发生，是孕产妇产后自杀的首要原因，也是分娩最常见的医学并发症。Brexanolone是一种GABAA受体的变构调节剂，GABAA受体和NMDA受体分别起到抑制和刺激大脑神经元产生神经冲动的作用。

5.solriamfetol（Sunosi）

Sunosi用于改善患有发作性或阻塞性呼吸睡眠暂停（OSA）的成年患者清醒困难的药物。发作性睡病是一种白天过度嗜睡和突然发作的睡眠障碍。阻塞性呼吸暂停是由于呼吸道阻塞而导致睡眠频繁中断的睡眠障碍，这种睡眠障碍通常会造成睡眠不足和白天嗜睡。

6.Siponimod（Mayzent）

Mayzent是一种用于治疗复发型进展性多发性硬化症的药物。多发性硬化是中枢神经系统的一种慢性炎症性自身免疫疾病，是成人中神经残疾的最常见原因之一。Siponimods 是鞘氨醇-1-磷酸受体（S1PR）的选择性调节剂，能有效改善多发性硬化症的疾病进展状态。

7.romosozumab-aqqg（Evenity）

Romosozumab对绝经后女性骨质疏松患者具有明确的临床收益，能够降低患者骨折发生风险，同时能够增加患者腰椎，髋关节，股骨颈处最低骨密度。

8.erdafitinib（Balversa）

Balversa适用于治疗具有FGFR3或FGFR2易感基因改变的局部晚期或转移性膀胱癌的成人患者。最常见的膀胱癌类型是尿路上皮癌，与患者膀胱或尿路上皮（下泌尿道内层）中存在的基因突变有关，大约五分之一的复发性和难治性膀胱癌的患者中，出现了成纤维细胞生长因子受体（FGFR）改变。

9. risankizumab（Skyrizi）

银屑病是一种慢性、非传染性的炎症性疾病，其特征是发炎、鳞状斑块，通常会使人感到瘙痒、灼热和刺痛。银屑病与几种相关疾病有关，多达15%的银屑病患者也会患上慢性银屑病关节炎从而可导致不可逆关节变形和残疾。risankizumab是一种单克隆抗体药物，能特异性靶向IL-23p19亚基选择性阻断体内免疫炎性介质白细胞介素-23（IL-23），IL-23是一种在许多慢性免疫性疾病中起着关键作用的细胞因子。

10.tafamidis meglumine（Vyndaqel）

Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方，这是FDA批准的第一款治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（AATR-CM）的药物。AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的。TTR通常以四聚体的形式存在，当不稳定的四聚体解离后，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。

11.alpelisib（Alpelisib）