“史上最贵药”！定价1908万元

作者：杨超月

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了蓝鸟生物公司（BLUE，股价5.81美元，市值4.48亿美元）的Zynteglo基因疗法。

Zynteglo在美国的定价高达 280万美元（约合人民币1908万元） ，超过诺华制药（NVS，股价84.92美元，市值1853.62亿美元）的脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma的定价210万美元，成为“史上最贵药”。

该疗法是一种一次性基因疗法，也被称为“beti-cel”，用于治疗需要定期输血的全部基因型β-地中海贫血。 这是FDA首次批准针对β-地中海贫血患者的基因疗法。彭博社称，对于这类患者来说，该疗法“改变了游戏规则”。在此之前， 针对该疾病唯一可用的治疗方法是依靠患者亲人进行骨髓移植。

蓝鸟生物是在基因疗法的浪潮中诞生的，曾经，作为生物技术界的“宠儿”，华尔街投资者趋之若鹜，但如今，却坠落至资金枯竭的边缘。

在Zynteglo获批上市这一消息的刺激下，蓝鸟生物股价在当地时间8月17日上涨24%，次日盘前又一度大涨17%，不过18日收盘，股价下跌14.31%，报收5.81美元/股。截至19日收盘，股价小幅回弹，上涨2.75%，报收5.97美元。

如今，凭借这款“史上最贵药”，蓝鸟生物能重新“腾飞”吗？

图片来源：摄图网-400077451

“改变游戏规则”

今年6月份，FDA 顾问小组一致投票支持批准Zynteglo上市，称这种治疗的好处大于风险。据FDA，在后期试验中，接受Zynteglo基因疗法的患者中有89%可以不必输血，并且没有任何明显的安全问题。

费城儿童医院血液科负责人Alexis Thompson 表示，尽管该基因疗法并非对所有人都有效，但大多数患者中的生活都发生了巨大变化。费城儿童医院在临床试验中就使用该疗法进行治疗。Thompson透露，在此之前，需要输血的β-地中海贫血患者每2~4个星期就要在医院里待上4~6个小时，有时甚至需要住院过夜。

据报道，β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一，由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降甚至缺失，为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状，包括疲劳、虚弱和呼吸急促，但治标不治本，并可能会出现因铁过载和多器官损伤而导致的严重并发症。

在过去十年中，美国输血依赖型β地中海贫血患者的中位死亡年龄为37岁。

Zynteglo属于一次性基因疗法，通过慢病毒载体将β-珠蛋白基因导入到患者自身的造血干细胞中，以生产正常的血红蛋白，恢复红细胞功能，从而显著降低患者的输血需求，在理想情况下，患者甚至不需要进行输血治疗。

据彭博社报道，对于大部分时间需要依赖定期输血的β-地中海贫血患者来说，这种疗法“改变了游戏规则”。

不过，FDA方面同时提示， 这种治疗存在引发血癌的潜在风险， 虽然在Zynteglo的研究中没有看到任何病例，但接受Zynteglo治疗的患者应该对血液进行至少15年的监测。在Zynteglo给药期间，还应监测患者的超敏反应以及血小板减少和出血情况。

史上最贵

无疗效可获80%费用报销

据报道，在美国，根据目前的护理标准，输血依赖型β地中海贫血患者的终生医疗费用高达640万美元，每位患者每年的平均总医疗费用是普通人群的23倍。据蓝鸟生物估计，美国约有1300~1500人患有β-地中海贫血疾病。