每周概览：全球核酸药物研发进展

作者：杨超月

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TransCode 和MD Anderson宣布结成战略联盟，推进肿瘤RNA疗法

Aug 2,2022

RNA肿瘤公司TransCode和德克萨斯大学MD Anderson癌症中心今天宣布结成战略联盟，推进TransCodeRNA靶向肿瘤治疗和诊断候选药物管线。

每周概览：全球核酸药物研发进展

通过该联盟，TransCode和MD Anderson的科学家将合作进行临床前研究，以进一步验证TransCode的治疗和诊断候选药物，并扩大TransCode的发现引擎的范围。这些研究的结果将为这些药物的未来临床试验提供参考，包括在MD Anderson领导的试验。

这项合作有可能为TransCode公司管道中的多个临床项目提供信息，首先是其主要候选治疗药物TTX-MC138。TTX-MC138 （anti-miR-10b）专注于治疗转移性癌症，据信转移性癌症占所有癌症死亡人数的约90%，全球每年超过900万人。公司相信TTX-MC138有可能在一系列癌症中产生消退而不复发，包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌和结肠癌、胶质母细胞瘤及其他。

在I期临床试验之前，TTX-MC138计划开启人体0期临床试验，旨在证明候选治疗药物对晚期实体瘤患者的转移性病灶的输送。未来的临床试验将由MDMD Anderson的癌症治疗研究副教授、医学博士Vivek Subbiah设计和领导。

引领核酸治疗领域人工智能革命的生物技术公司Eleven Therapeutics宣布获得2200万元的种子资金

Aug 2，2022

引领核酸治疗领域人工智能革命的生物技术公司 Eleven Therapeutics 今天宣布，它已经筹集了总额为 2200 万美元的种子资金。

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Eleven Therapeutics公司由一群全球领先的跨学科科学家于2020年成立，主要通过结合人工智能（AI）、大规模并行功能检测和组合化学，迎来了下一代RNAi治疗方法的诞生。

Eleven的平台旨在破译siRNA的结构-活性关系（SAR）。可能的分子组成的数量高得惊人，超过了地球上的沙粒数量。该平台通过并行生成关于规模空前的siRNA分子的活性特征的功能数据来解决这一挑战。为了解开SAR的规则，该团队正在开发一个强大的深度学习框架。最终，这个专有的、受专利保护的、大规模并行筛选平台将系统地确定治疗候选物的最佳组合。

Elevne目前发明了一种新的模式，被称为SCSI-RNA™（智能组合小干扰RNA），这是一种完全可编程的分子，经过合理设计，可以解决任何疾病和感兴趣的生物目标的传递、耐久性和疗效挑战。

Avidity公司新型抗体寡核苷酸偶联物AOC1001在MARINA扩展研究中招募患者

Aug 2，2022

Avidity Biosciences,是一家致力于提供名为抗体寡核苷酸结合物（AOCs™）的新型RNA疗法的世界杯2022预选赛积分榜公司，今天宣布已经开始从1/2期MARINA™研究中招募患者，进入AOC 1001在成人肌强直性营养不良症（DM1）中的2期开放标签扩展研究（MARINA-OLE™）。

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DM1是一种未被充分认识的、进行性的、常常是致命的神经肌肉疾病。它主要影响骨骼肌和心肌，并有多个器官受累，在严重程度、表现和发病年龄方面可能有很大的差异。目前还没有针对DM1患者的改变病情的治疗方法。

AOC 1001是Avidity利用其AOC平台的主导项目，旨在通过降低疾病相关的mRNA--DMPK的水平来解决DM1的根本原因。AOC 1001由一个与转铁蛋白受体1（TfR1）结合的专有单克隆抗体和一个小干扰RNA（siRNA）组成。美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予AOC 1001 "孤儿 "称号，FDA已授予AOC 1001快速通道称号。

Avidity生物科学公司致力于开发新的RNA疗法--抗体寡核苷酸结合物（AOCs™），其专有的AOCs旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性结合起来，针对以前无法用RNA疗法治疗的疾病的根本原因。Avidity有望在2022年底前有三个项目进入临床开发。

Alnylam报告Patisiran治疗ATTR淀粉样变性心肌病患者的APOLLO-B 3期研究取得积极的初步结果

Aug 3，2022