诺洁贝生物：勇于创新，追求“差异化”，做真

作者：张馨予

自 2017 年以来，基因细胞治疗（Cell and Gene Therapy，下文简称 CGT）行业持续取得突破性进展，Kymriah、Luxturna、Zolgensma 等里程碑式的 CGT 产品陆续获 FDA 批准上市，并取得了骄人的市场业绩，相关领域投融资持续火爆。

目前，CGT 行业已然成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一。

中国在这一前沿领域上的跟进动作上显得十分迅速。自 2015 年开始，中国 CGT 相关的临床试验数量快速增长—— Frost & Sullivan 相关报告数据显示，2015 到 2020 年间，中国累计开展了约 250 项 CGT 临床试验，已成为临床试验开展数量仅次于美国的地区，年复合增长率超过 60%，位列全球第一。

CGT 市场一片繁荣发展态势的背后，是大批携带前沿技术以及丰富产业经验的海外人才归国创业。

苏州诺洁贝生物技术有限公司（NGGT，以下简称 " 诺洁贝 "）便是其中一家极具代表性的企业——该公司由在基因治疗领域具有全产业链成功经验的资深药企科学家蒋立新博士和曲光博士于 2020 年 3 月联合创立，致力于成为具有国际影响力的全球领先的基因治疗公司。

动脉网了解到，诺洁贝两位创始人无论是在基因治疗项目的早期开发方面，病毒载体的大规模制备生产工艺、质量标准建设方面，还是在针对国际多中心临床研究的开展以及基因治疗产品的上市申请上，都具有全产业链的成功经验。这为诺洁贝生物自主研发更多安全、有效且可及的基因治疗药物奠定了坚实的基础。

公司核心团队在大规模生产制备基因治疗药物产品方面掌握的丰富经验，则让诺洁贝在未来基因治疗药物开发上比一般初创公司具有更多技术层面的优势与积累。

基于对诺洁贝核心团队强大的科学 / 产业背景的认可，以及对基因治疗行业前景的信心，包括北极光创投、翼朴资本、元生创投、苇渡资本等在内的多家知名投资机构共同参与了对诺洁贝的 A 轮融资，融资金额为 3000 万美元（约合人民币近 2 亿）。

据了解，本轮资金主要用于诺洁贝在多款基因治疗管线的临床产品的准备和 cGMP 生产车间的建设。

为进一步了解诺洁贝在技术平台方面的优势以及其在产品管线上的布局，动脉网对诺洁贝联合创始人曲光博士进行了专访。

诺洁贝生物：勇于创新，追求“差异化”，做真

诺洁贝联合创始人曲光博士

诺洁贝联合创始人曲光博士于美国俄亥俄州立大学获得博士学位，并在基因治疗著名专家 James Wilson 教授实验室开展博士后相关工作，拥有 30 多年的基因治疗药物的开发经验。曲博士曾先后在美国最早的基因治疗公司 Avigen 和 CHOP（费城儿童医院）病毒载体中心任职、负责病毒载体大规模制备的工艺与新技术开发（尤其是 AAV 病毒载体的工艺开发）。

2013 年，Spark Therapeutic 成立，曲光博士作为该公司负责病毒载体制备工艺与新技术开发的的 Head 负责其所有产品的工艺开发，主导了全球第一个眼科用基因治疗产品 Luxturna（2018 年 FDA 批准）从实验室到获批上市销售的全过程的生产工艺开发与建立，同时制备了全球最早开展的由 CHOP 的 Car June 博士主导的 CAR-T 疗法中使用的慢病毒载体。

截至目前，曲博士主导工艺开发的基因治疗产品中 1 个已经获批上市，2 个目前正处于临床 III 期试验、3 个处于临床 I 期试验。

以下文字为本次专访部分对话实录：

动脉网：请您简单介绍诺洁贝目前的主要管线布局情况以及策略。

曲光博士 : 诺洁贝当前在产品管线上的布局策略是" 循序渐进 "、" 长短期结合 " 以及 " 基于创新性的技术对管线进行差异化的布局 "。最开始，我们会有针对性地开发针对单一基因疾病的产品，同时也会通过 "license in" 方式开展国际合作，引进产品以进一步丰富产品线。

随着产品管线的进一步推进和阶段性成果的取得，诺洁贝会开始布局发病机制较为复杂、研发周期也更长的针对多基因疾病的相关产品。公司发展的步伐一定是和科学界发展的步伐保持一致，会逐渐完成从单基因疾病到多基因疾病、从罕见病到常见病的突破。

此外，诺洁贝独特的" 一靶两弹 "的专利技术，可为目前全球范围内尚缺乏治疗方法的多种遗传性疾病提供有效的治疗手段。目前，我们主要针对眼科（结晶样视网膜色素变性）、代谢性疾病（苯丙酮尿症）以及神经系统疾病等领域开展相关基因治疗药物的开发。