重磅/基因治疗药物许可证被取消

作者：杨超月

2019年5月28日，韩国药监部门宣布取消基因治疗药物Invossa的许可证（世界上首种治疗骨关节炎的基因治疗药物），因其错误地标记了所使用的成分，给患者和韩国制药行业带来了冲击。可隆公司在明知骨关节炎遗传基因治疗剂Invossa-KInj.的主要成分被颠倒的事实的情况下，依然出售了该药物，将受到检察机关的调查。

事件回放

2019年5月7日

首尔中央地方检察厅把市民团体消费者自主权市民会议举报的人保公司事件交给了刑事2部，并着手研究该事件。可隆方面涉嫌在明知Invossa-K Inj.的原料成分不是当初从食品医药品安全处得到许可的软骨来源细胞，而是用胎儿肾脏来源于细胞制造的事实的情况下，依然进行销售。此前，消费者自主权市民会议上月以违反《药师法》的罪名向检察机关告发可隆公司，称应彻底查明Invossa-KInj.成分被颠倒的原因，并追究严重的法律责任。

2018年7月6日

可隆公司正式宣布其开发的膝盖关节炎治疗药物“Invossa”得到了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，允许在美国进行三期临床试验。计划在美国的50所医院面向1020名患者进行三期临床试验”，“在数据分析工作结束后，我们将在2021年末向FDA提交准许在美国销售的许可申请”。“Invossa可以缓解患者的痛症并改善关节功能，一旦得到FDA的许可，仅在美国市场就可以创造32亿美元（约合3.57万亿韩元）的销售额”。

2017年7月12日

位于美国马里兰州的再生医学公司TissueGene表示，公司亚洲地区（包含韩国）独占性许可商Kolon Life Science收到了韩国食品药品安全部（MFDS）针对世界首个退行性关节炎治疗的细胞及基因疗法Invossa-K Inj（Invossa™）的上市批准决定。

对于世界上首个用于膝骨关节炎治疗的细胞及基因疗法在韩国获得批准，使得该疗法具有成为全球第一个改善疾病的骨关节炎药物（DMOAD）的潜力。此次获批是该创新细胞及基因疗法在全球上市进程中的首次关键性进展，该创新疗法可以应对临床需求仍未满足的，严重影响数百万患者的骨关节炎领域的治疗挑战。

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基因治疗的行业现状

（转基因仍是主流，基因编辑潜力巨大）

基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。

与常规的药物/治疗方案相比，基因治疗能从源头上解决疾病的发生，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势，如血友病等。在安全性上，基因治疗仍属于新兴技术，人们对基因和疾病的认知还有很多盲区，且基因更改后通常难以逆转，潜在风险较大；而传统的药物治疗大多已经经历了几十年甚至上百年的发展和使用，风险相对可控，因此我们认为未来常规药物仍然是疾病治疗的首选方案，基因治疗更多地是作为常规治疗方案的补充，为那些常规治疗方案无效或疗效不佳的疾病的患者提供新的选择。

一、多因素助力基因治疗取得成功

基因治疗的爆发始于 20 世纪 90 年代初期，现在再回头看当时那些基因治疗的成功案例，或多或少都带有一些运气的成分。经过近 30 年科学技术的发展，基因治疗越来越成熟，成功率也不断提高，主要得益于几个方面的因素：

（1）病毒载体的改进提高了治疗的有效性和安全性，如目前应用最广的慢病毒载体和腺相关病毒载体；

（2）载体制备和鉴定技术的发展使载体的纯度和效力都有了较大幅度的提升，既提高了细胞转染的成功率，同时也降低了不良反应的发生率；

（3）基础的生物学知识储备不断增加，使得科学家对靶细胞、组织和器官的了解也愈发深入，能更准确地预见基因治疗能带来的效果和副作用，提前做好应对方案；

（4）更细致的临床观察、更有效的分子监测也帮助科学家用更确切的证据去把握基因治疗的疗效和安全性；