邦耀生物造血干细胞基因疗法IND获得受理

作者：王韵壹、李英、熊慧卿

邦耀生物：造血干细胞基因疗法IND获得受理

近日，国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，上海邦耀巴西vs瑞士让球有限公司（以下简称“邦耀生物”）BRL-101自体造血干祖细胞注射液的临床申请（受理号：CXSL2200236）获得受理。邦耀生物官网显示：造血干细胞平台（ModiHSC®）是利用CRISPR相关编辑系统，慢病毒载体等技术对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。研究成果已发表在 Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell Research 等国际顶级学术期刊。

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